Pharming公司6月4日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受重新提交有关Joenja®（leniolisib，莱尼利西布）的补充新药申请(sNDA)，寻求批准每日两次、每次40mg和50mg的剂量，用于治疗4至11岁且体重27公斤及以上患有活化磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征的儿童。这些患者在已确诊的儿科患者群体中占有相当大的比例。
FDA已将处方药用户收费法案（PDUFA）的目标审批日期定为2026年10月24日。如果获得批准，Joenja将成为美国首个获批用于治疗PI3Kδ过度活化综合征患儿的药物。此外，该药也仍是目前唯一用于治疗该病的药物。值得注意的是，日本已于2026年3月批准该药用于4岁及以上患者。
此次重新提交的申请得到了一项针对4至11岁儿童的开放标签、多国、单臂III期研究(NCT05438407)的积极数据支持。该研究显示，在12周内，PI3Kδ过度活化综合征的两项临床相关标志物，即淋巴结肿大减轻和初始B细胞增多，均得到改善，表明潜在的免疫缺陷得到了纠正。在所有研究剂量水平下均观察到淋巴增殖和免疫表型纠正的改善，这与先前在青少年和成人患者中报告的改善结果一致。所有治疗期间出现的不良事件均为轻度至中度。未发生与药物相关的严重不良事件，所有患者均完成了12周的治疗。
在1月份下旬，Pharming Group收到FDA的完整回复函（CRL），其中指出，虽然该研究达到了其疗效终点，但对于体重较轻的儿科患者可能存在的药物暴露不足问题仍存在担忧。FDA要求提供更多儿科药代动力学数据，以重新评估拟定剂量，并验证体重较轻的儿童能否达到与成人和青少年相当的药物暴露量。
在3月份与FDA举行A类会议后，该申请范围缩小至仅寻求批准用于体重27公斤及以上的儿科患者，剂量为每日两次，每次40mg或50mg。完整回复函还指出生产批次检测中使用的分析方法存在问题。公司在重新提交的补充保密协议中提供了补充数据，以解决这一问题。
PI3Kδ过度活化综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷病，由PIK3CD或PIK3R1的功能获得性变异引起，导致PI3Kδ通路过度激活。据报道，患者的平均诊断延误时间为七年左右。由于这种疾病具有渐进性特征，这种延误会不断累积，从而导致患者在被正确诊断之前就已经出现永久性的肺损伤，并且淋巴瘤的风险也会随之增加。Joenja是一种口服小分子PI3Kδ抑制剂，目前在美国获准用于治疗12岁及以上患者的PI3Kδ过度活化综合征。另外，Pharming Group计划于2026年下半年提交另一份针对体重低于27公斤的儿童的补充新药申请。
参考来源：
‘Pharming announces U.S. FDA acceptance of sNDA resubmission for Joenja® (leniolisib) to treat children aged 4 to 11 years with APDS’，新闻稿。Pharming Group；2026年6月4日发布。
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