再生元制药公司于9月26日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Evkeeza(evinacumab-dgnb，依苏维单抗)扩大适用年龄，作为饮食、运动及其他降脂疗法的辅助疗法，用于治疗1至5岁以下纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童患者。
Evkeeza最初于2021年获批用于治疗12岁及以上患有HoFH的成人和青少年患者，随后，该药物于2023年再次获得批准，适用于5至11岁的HoFH儿童患者。
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是家族性高胆固醇血症(FH)中最严重的一种。当患者分别从父母双方各继承一份致病基因时，就会患上纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)，导致低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平达到危险水平（通常 >400 mg/dL）。HoFH患者即使在青少年时期也面临过早患上动脉粥样硬化疾病和心脏病的风险。许多患者未得到诊断，或直到晚年才得到诊断。
Evinacumab-dgnb是一种重组人单克隆抗体，结合并抑制血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)。血管生成素样蛋白3是血管生成素样蛋白家族的一员，主要在肝脏中表达，通过抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和内皮脂肪酶(EL)在调节脂质代谢中起作用。Evinacumab-dgnb通过抑制血管生成素样蛋白3导致低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)和甘油三酯降低。
该药物通过促进极低密度脂蛋白(VLDL)加工和LDL形成上游的清除，独立于LDL受体的存在而降低LDL-C(LDLR)。通过拯救LPL和EL活动，Evinacumab-dgnb阻断血管紧张素转换酶3分别降低甘油三酯和HDL-C。
Evkeeza在1岁至5岁以下HoFH患者中的批准得到了通过扩大准入计划(ClinicalTrials.gov标识符:NCT06500598)收集的临床数据的支持。治疗医师提供了符合资格标准的6名患者(平均年龄3.2岁)的数据；基线时，平均低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)为499 mg/dL(范围为238至872)。
患者接受15mg/kg的Evkeeza静脉注射，每4周一次，持续98周。第40周的结果显示：LDL-C平均降低了60%(标准偏差=16.8)。
在Evkeeza的所有临床试验中，报告的最常见不良反应(≥5%)是鼻咽炎、流感样疾病、头晕、流鼻涕、恶心和疲劳。
参考来源：
Evkeeza® (evinacumab-dgnb) ANGPTL3 antibody approved in the US for children as young as 1 year old with ultra-rare form of high cholesterol. News release Regeneron. September 26, 2025.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
