基因泰克公司于11月10日公布了两项评估Fenebrutinib治疗复发型和原发进展型多发性硬化症患者的3期试验的主要数据。研究结果表明，Fenebrutinib在复发缓解型多发性硬化症中比特立氟胺显著减少了复发，并且在延缓原发进展型多发性硬化症的残疾进展方面不劣于Ocrevus。据基因泰克称，这两项研究的完整结果将在即将召开的医学会议上公布。
约85%的多发性硬化症患者患有复发型多发性硬化症(RMS)，其特征是病情反复发作，且随着时间的推移，残疾程度逐渐加重。原发进展型多发性硬化症(PPMS)是一种致残性疾病，其特征是症状持续恶化，但通常没有明显的复发或缓解期。约15%的多发性硬化症患者被诊断为原发进展型多发性硬化症。在FDA批准Ocrevus之前，没有FDA批准的PPMS治疗药物，而Ocrevus至今仍是唯一获批的PPMS治疗药物。
Fenebrutinib是一种口服的、可穿透中枢神经系统的非共价布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，它靶向并抑制B细胞和小胶质细胞的活化，而B细胞和小胶质细胞都被认为会驱动多发性硬化症的疾病活动和残疾进展。
这项名为FENhance 2的3期随机、双盲、平行组试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04586023)评估了Fenebrutinib治疗复发型多发性硬化症(RMS)成人患者的安全性和有效性。研究参与者(N=751)按1:1 的比例随机分配至Fenebrutinib组（每日两次，同时服用特立氟胺匹配的安慰剂）或特立氟胺组（每日一次，同时服用芬布替尼匹配的安慰剂），疗程至少为96周。
研究结果显示，该研究达到了主要终点，证实Fenebrutinib组在至少96周的疗程中，复发型多发性硬化症(RMS)患者的年复发率较特立氟胺组显著降低。
FENtrepid(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04544449)是一项随机、双盲、双模拟、平行组3期研究，旨在评估Fenebrutinib治疗原发进展型多发性硬化症(PPMS)成人患者的安全性和有效性。研究参与者(N=985)按1:1的比例随机分配至Fenebrutinib组（同时接受与Ocrevus匹配的安慰剂）或静脉注射Ocrevus组（同时接受与Fenebrutinib匹配的安慰剂），每日一次，疗程至少120周。
主要终点为12周复合确认残疾进展(cCDP12)的发生时间，该指标评估总体功能障碍（采用扩展残疾状态量表评估）、步行速度（采用25英尺计时步行测试评估）和上肢功能（采用九孔钉板测试评估）。
结果显示，在至少120周的治疗期间，基于cCDP12评分，Fenebrutinib在延缓残疾进展方面不劣于Ocrevus。值得注意的是，Fenebrutinib早在第24周就显示出数值上的获益，且该获益持续至观察期结束。
在两项试验中，肝脏安全性均与既往报道的研究结果一致。其他安全性数据正在进一步评估中。
此外，Fenebrutinib针对复发型多发性硬化症的3期FENhance 1研究(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04586010)正在进行评估，预计将于2026年上半年公布结果。
总的来说，Fenebrutinib显著降低了复发型多发性硬化症(RMS)的复发次数，并延缓了原发进展型多发性硬化症(PPMS)的残疾进展。这些积极的结果表明，该药有望成为治疗RMS或PPMS的最佳药物，成为首个用于治疗RMS或PPMS的高效口服药物。
参考来源：
Genentech’s fenebrutinib shows unprecedented positive phase III results as the potential first and only BTK inhibitor in both relapsing and primary progressive multiple sclerosis. News release. Genentech. November 10, 2025.
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