Deciphera Pharmaceuticals于2月17日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理tirabrutinib的新药申请，并已根据加速审批程序批准其用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤(R/R PCNSL)。FDA已根据《处方药用户收费法案》（PDUFA）将审批决定日期定为2026年12月18日。
原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)是一种罕见且侵袭性强的结外非霍奇金淋巴瘤(NHL)，其病变局限于脑实质、脊髓、眼或软脑膜，不累及全身。PCNSL患者的体征和症状因病变的神经解剖部位而异，包括颅神经病变、神经精神症状、颅内压增高相关症状、癫痫发作、眼部症状、头痛、运动障碍、颅神经病变和神经根病。
目前迫切需要一种安全性良好的治疗方法，而指导治疗方案的数据非常有限。尽管近年来在诱导治疗后，新诊断的PCNSL患者的临床疗效有所改善，但仍有约20%至30%的患者对初始治疗无效，高达60%的患者最终会复发。
tirabrutinib是一种高选择性、不可逆的第二代布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，通过B细胞受体(BCR)的信号调节细胞增殖和活化，并促进B细胞的存活、分化和克隆扩增。BCR信号通路在许多B细胞恶性肿瘤中起重要作用。
在日本，tirabrutinib于2020年3月获准用于治疗R/R PCNSL，并于2020年5月以Velexbru的商品名上市。它随后于2020年8月被批准用于治疗Waldenstrom巨球蛋白血症和淋巴浆细胞淋巴瘤。2021年11月在韩国和2022年2月在台湾批准该药物用于治疗R/R PCNSL。
该新药申请的数据来自PROSPECT 2期试验的A部分（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04947319），该试验评估了tirabrutinib单药治疗复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤(R/R PCNSL)成人患者的疗效。
48名受试者每日接受480mg tirabrutinib治疗，直至疾病进展或出现临床上不可接受的毒性反应。主要终点是总缓解率(ORR)。
在2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的中期结果显示，中位随访11.5个月后，ORR为67%，完全缓解率为44%。此外，中位缓解持续时间为9.3个月，中位起效时间为1个月。
75.0%的患者经历了任何级别的治疗期间出现的不良事件(TEAE)。这些不良事件包括贫血(18.8%)、斑丘疹(16.7%)、疲乏(14.6%)、中性粒细胞计数减少(14.6%)、淋巴细胞计数减少(14.6%)、瘙痒(14.6%)和皮疹(14.6%)。两名患者死于治疗期间出现的不良事件，但这些死亡被认为与研究治疗无关。
参考来源：
Deciphera Pharmaceuticals announces US Food and Drug Administration acceptance for filing of New Drug Application for tirabrutinib in patients with relapsed or refractory PCNSL. News Release. Deciphera Pharmaceuticals. February 17, 2026.
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