据USWM CT,LLC于6月22日宣布，美国FDA已授予Tecelra®（afamitresgene autoleucel）完整批准，并扩大了其适应症范围，涵盖12岁及以上、既往接受过化疗、HLA-A*02:01P、-A*02:02P、-A*02:03P或-A*02:06P呈阳性，且经FDA批准或核准的伴随诊断器械检测证实肿瘤表达MAGE-A4抗原的不可切除或转移性滑膜肉瘤儿科患者。
FDA此前于2024年8月授予该疗法加速批准，用于治疗患有转移性或不可切除滑膜肉瘤的成人患者。这一疗法是美国首款获批用于实体瘤的工程化T细胞疗法。最新批准标志着针对青少年患者的工程化细胞疗法的问世，为符合生物标志物标准的患者提供了一个重要的新选择。
软组织肉瘤有50多种不同类型，可发生于脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管或深层皮肤组织。滑膜肉瘤约占所有软组织肉瘤的5%至10%（美国每年约有13,400例软组织肉瘤新发病例）。约三分之一的滑膜肉瘤患者在30岁之前确诊。对于伴有转移性病变的患者，其五年生存率约为20%；在晚期疾病中，复发情况较为常见。
Tecelra是一种自体T细胞免疫疗法，由患者的外周血单个核细胞制备而成，这些细胞经过基因改造，旨在靶向MAGE-A4——一种在滑膜肉瘤中表达的细胞内癌症-睾丸抗原。
FDA授予全面批准是基于SPEARHEAD-1研究（队列1、2、3；NCT04044768）的数据，该研究评估了单次输注Tecelra治疗137名滑膜肉瘤患者（中位年龄38岁；范围：13至73岁）的疗效。
该研究纳入了HLA-A*02:01P、HLA-A*02:02P、HLA-A*02:03P及HLA-A*02:06P等位基因阳性，既往接受过阿霉素和/或异环磷酰胺的全身治疗，且其肿瘤表达MAGE-A4肿瘤抗原的不可手术切除或转移性滑膜肉瘤患者。
主要终点是由独立审查委员会根据RECISTv1.1评估的客观缓解率（ORR）。
结果显示，客观缓解率为43.8%（95%CI：35.3–52.5），其中3.6%的患者达到完全缓解，40.1%的患者达到部分缓解。缓解持续时间的中位数为5.3个月（95%CI：4.5–8.2）。维持缓解时间至少达6、12和24个月的应答者比例分别为48.3%、31.9%和31.9%。
Tecelra最常见的副作用包括恶心、疲劳、感染、发热（38°C/100.4°F或更高）、便秘、呕吐、头痛、腹泻、心率加快、咳嗽，以及天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、淋巴细胞计数降低、白细胞计数降低、中性粒细胞计数降低、红细胞计数降低和血小板计数降低。
参考来源：
‘US WorldMeds® Receives Full U.S. FDA Approval of TECELRA® (afamitresgene autoleucel) with an Expanded Indication, Extending the First Approved Engineered T-Cell Therapy for a Solid Tumor to Children as Young as 12’，新闻噶。USWM CT, LLC；美国东部时间2026年6月22日发布。
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