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Waskyra
Wiskott-Aldrich综合征首个基因疗法Waskyra在美获批
Fondazione Telethon于12月9日宣布,美国FDA已批准Waskyra(etuvetidigene autotemcel),这是用于治疗Wiskott-Aldrich综合征(也称为湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征,WAS)的首个基于细胞的基因疗法,适用于WAS基因突变且适合造血干细胞移植但没有...
查看详情
Wiskott-Aldrich综合征潜在首款基因疗法Waskyra获EMA推荐上市
Fondazione Telethon于近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已建议在欧盟(EU)批准其基因疗法Waskyra(etuvetidigene autotemcel)上市,用于治疗6个月或以上患有Wiskott-Aldrich综合征(WAS)且WAS基因发生突变的患者;具体适用于那些适合进...
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