欧盟批准强效回肠胆汁酸转运体抑制剂Bylvay用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症

[ 人气:61 | 日期: 2023-02-22 | 返回 | 打印 ]

Albireo PharmaHAN罕见肝病公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Bylvay（odevixibat胶囊），用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。且该药是全球第一个被批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）所有亚型的药物。

Bylvay是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），不需要冷藏，作为每日一次的胶囊剂，很容易口服给药，或打开胶囊后洒在软性食物上服用。Bylvay的批准上市，将彻底改变全部亚型（1、2、3型）PFIC儿童的治疗模式。作为有史以来第一种非手术治疗选择，这种疗法可以减轻PFIC对儿童及其家庭的负担。

欧盟批准Bylvay是基于2项临床研究（PEDFIC 1，PEDFIC 2）的数据，这是有史以来在PFIC方面开展的最大规模的全球3期临床试验。

欧盟批准强效回肠胆汁酸转运体抑制剂Bylvay用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症_香港济民药业

PEDFIC-1是随机、双盲、安慰剂对照3期研究，结果达到了美国和欧盟监管要求的主要终点：与安慰剂相比，Bylvay显著改善了皮肤瘙痒（p=0.004）、显著降低了胆汁酸反应（SBA，p=0.003）、，耐受性良好，腹泻/频繁排便发生率非常低（治疗组9.5%，安慰剂组5.0%）。

PEDFIC-2是一项长期、开放标签3期扩展研究，数据重申了Bylvay的强劲疗效，显示：在治疗长达48周的患者中，SBA持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞。

在这2项研究中，Bylvay的耐受性良好，腹泻/频繁排便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。没有发生严重的治疗相关不良事件。

总的来说，这些研究证实了Bylvay作为第一个PFIC治疗药物的潜力。PFIC是一种毁灭性的疾病，目前采用包括肝移植在内的手术治疗。Bylvay是一种安全有效的治疗药物，将为PFIC患者及其家属带来真正意义上的改变。

目前，Bylvay也正在接受美国FDA的优先审查，《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年7月20日。若获得批准，Albireo有资格获得一种罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV）。

在欧盟，Bylvay是唯一获EMA授予加速评估的IBATi。此前，EMA还授予了Bylvay治疗PFIC的孤儿药资格、优先药物资格（PRIME）。除了PFIC，Bylvay还被授予了治疗Alagille综合征、胆道闭锁、原发性胆管炎的孤儿药资格。

原文出处：Albireo Receives European Marketing Authorization of Bylvay™ (odevixibat), the First Drug Treatment for Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC)

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。