百时美施贵宝公司于3月25日宣布，美国食品药品监督管理局FDA已将Reblozyl (luspatercept-aamt)补充生物制品许可证申请(sBLA)的审查期限延长至2022年6月27日，该补充生物制品许可证申请用于治疗非输血依赖性(NTD)β地中海贫血成人患者的贫血。
Reblozyl是一种首创的治疗方案，目前已在美国和欧盟获得批准，用于治疗输血依赖性贫血相关的β地中海贫血和低风险骨髓增生异常综合征(未使用促红细胞生成素激动剂(ESA)且需要输注红细胞)。
Reblozyl目前在美国获批的具体适应症：1.需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者贫血，2.以及患有极低至中等风险骨髓增生异常综合征伴环铁粒幼细胞(MDS-RS)或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环铁粒幼细胞和血小板增多(MDS/MPN-RS-T)的成人患者，在8周内出现红细胞生成刺激剂无效且需要2个或更多红细胞单位的贫血。
使用限制：对于需要立即纠正贫血的患者，Reblozyl不适合用作红细胞输血的替代品。
FDA确定对信息请求的书面答复构成重大修订； 因此，该机构已将《处方药用户费用法案》(PDUFA) 的目标日期延长了三个月，以便为对提交的文件进行全面审查提供时间。
sBLA 是基于关键的2期BEYOND试验(NCT03342404; EudraCT 2015-003225-33)的安全性和有效性结果，该研究评估了 Rebrozyl 加最佳支持治疗成人非输血依赖性β 地中海贫血。 欧洲药品管理局也在审查一个申请（II 型变更）。
2期BEYOND研究结果显示，在第13至24周期间，在没有红细胞(RBC)输注的情况下，luspatercept在连续12周的时间间隔内使NTDβ-地中海贫血患者的平均血红蛋白(Hb)比基线增加了77.1%或更高，而安慰剂组为0%。
除了在145名患者的总体人群中报告的显着改善（P <0.0001）之外，无论基线时的平均平均血红蛋白水平如何，也观察到 luspatercept 的益处。
参考来源：Bristol Myers Squibb announces New Prescription Drug User Fee Act goal date for Reblozyl (luspatercept-aamt) supplemental biologics license application. News release. Bristol Myers Squibb; March 25, 2022. Accessed March 25, 2022.
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