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Luspatercept:β地中海贫血/骨髓增生异常的救星来了!

[ 人气:118 | 日期: 2020-08-05 | 返回 | 打印 ]

       Luspatercept是新基(Celgene)与Acceleron制药公司联合出品的实验性红细胞成熟剂,该药物在近日被美国FDA受理治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)的生物制品许可申请(BLA)。该药可用于治疗:骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞(RS)且需要输注红细胞(RBC)的极低危至中危骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血成人患者;以及需定期输注红细胞的β地中海贫血相关贫血成人患者。
 
Luspatercept:β地中海贫血/骨髓增生异常的救星来了!_香港济民药业
 
       这种首创的红细胞成熟剂(EMA),能够调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)胞外结构域融合而成,作为一种配体陷阱,通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体,减少Smad2/3信号通路的激活,改善无效红细胞的生成,促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。
 
       基于2项III期临床研究的数据luspatercept获得了监管申请,其中一项研究BELIEVE入组了输血依赖性β地中海贫血患者,另一项研究MEDALIST在极低至中位MDS患者中开展。这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。这2项研究的数据已在2018年美国血液学会(ASH)年会上公布。
 
       目前,新基与Acceleron制药公司正在评估luspatercept治疗ESA初治、低危MDS患者(III期COMMANDS研究)和非输血性β地中海贫血(II期BEYOND研究)以及骨髓纤维化的潜力。


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