2023年3月21日讯 /香港济民药业MORECARE/ --2023年3月17日，Ipsen（益普生）制药公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受该公司重新提交Palovarotene治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的新药申请(NDA)。FDA指定的目标监管行动日期为2023年8月16日。
Palovarotene是一种口服的、研究性的选择性RARγ激动剂,能够防止异位骨化(新骨形成),可作为进行性致残的极罕见遗传病进行性骨化性纤维发育不良症的潜在治疗药物。此前，Palovarotene已获得FDA突破性疗法和孤儿药称号。
如果Palovarotene获得批准，将成为美国首个治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的新治疗方案。
提交给FDA的数据包括来自palovarotene临床试验项目的额外分析，包括pivotal MOVE研究，这是首次在FOP患者中进行的III期研究。MOVE临床试验是一项开放标签的单臂临床试验，旨在评估长期或高剂量单次给药palovarotene减缓FOP患者形成新的异位骨化的疗效和安全性。临床试验主要终点的试验后分析表明，与末经治疗的受试者 (23318mm3，n=98) 相比，接受palovarotene治疗的受试者 (8821 mm3，n=97) 新生成的HO体积年平均减少62% (标准加权线性混合效应[WLME 模型估计减少11611mm3，p值=0.0292) 。总的来说，29.3%的受试者至少报告过一次严重不良事件(AE)，包括27.1%在基础检查时发现骨骼发育不成熟的受试者报告的骨生长过早闭合 (PPC)或骨素乱。
到数据收集截至日期为止，最常见的治疗相关不良事件包括皮肤和皮下组织疾病(97%) 、胃肠道疾病 (77.8%) 以及感染和葛延 (74.7%) 。
此外，除了欧洲药品管理局 (EMA) 和瑞士药监局 (Swissmedic MAA) 的审查外，Ipsen公司将在适当的时候向其他监管机构提出更多审查申请。
参考来源：Ipsen Receives New FDA PDUFA Date For Investigational Palovarotene For The Treatment Of People With FOP
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