据再生元制药公司9月17日宣布，其研究性药物Garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP)成人的3期OPTIMA试验达到了主要终点。在第56周，与安慰剂相比，两种剂量的Garetosmab（3mg/kg和10mg/kg）均能有效减少新骨病变（异位骨化或HO病变）的数量，分别减少了94%和90%。该公司称，计划于2025年底向美国监管机构提交该药用于FOP适应症的申请，并预计在2026年向全球监管机构递交申请。
新闻稿指出，Garetosmab是首个也是唯一一个能够显著减少FOP成人患者异位骨化数量和体积的治疗方法。
进行性骨化性纤维发育不良(FOP)是一种持续性、进行性且极为罕见的遗传性疾病，其特征是肌肉、肌腱和韧带逐渐被骨骼取代，这一过程被称为异位骨化(HO)。下颌、脊柱、髋部和肋骨的异位骨化会导致说话、进食、行走或呼吸困难，从而导致体重减轻、活动能力逐渐丧失和骨骼畸形。
患有FOP的人也经历称为“突发”的间歇性局部炎症，尽管HO可能无声无息地发生，也可能伴随症状发生。大多数FOP患者在30岁时就需要依靠轮椅，平均生存年龄约为56岁。患者通常死于并发症，例如异位骨化症引起的肺炎、心力衰竭和吸入性误吸，以及胸部、颈部和下颌的活动能力丧失。
Garetosmab是一种全人源单克隆抗体，可结合并中和激活素A（Activin A），而激活素A参与了FOP患者异位骨的形成。激活素A在FOP中发挥关键作用，它通过驱动异位骨化(FOP的主要病理机制)而发挥关键作用。
这项随机、双盲、安慰剂对照的OPTIMA试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05394116）评估了garetosmab在携带任何致FOP的I型Activin A受体变异的成人患者中的安全性、耐受性和有效性。
纳入研究的患者必须表现出FOP疾病活动性或HO病变进展，并且在筛选时累积模拟关节受累评分必须小于或等于19分。
研究参与者被随机分配接受garetosmab 3mg/kg(n=19)、garetosmab 10mg/kg(n=23)或安慰剂(n=21)静脉注射，每4周一次，共56周。患者被允许延长治疗至少84周，或者在初始治疗阶段后停止治疗并进入仅观察组。
主要终点是在第56周时通过全身计算机断层扫描评估的新发HO病变的数量。
研究结果显示，与安慰剂相比，使用3mg/kg和10mg/kg garetosmab治疗分别可使新发 HO病变数量减少94%（P = .0274）和90%（P = .0260）（新发HO病变总数：3mg/kg：1例；10mg/kg：2例；安慰剂：19例）。
Garetosmab还与临床医生评估的突发事件减少相关，这是一项关键的次要终点。安慰剂组报告了70例突发事件，而3mg/kg组报告了53例（与安慰剂组相比减少了20%；P = 0.7125），10mg/kg组报告了9例（与安慰剂组相比减少了89%；P = 0.0007）。
值得注意的是，事后分析显示，与安慰剂组相比，garetosmab 3mg/kg和10mg/kg组的新发HO病变平均总体积分别减少了99.9%（95% CI, 98.3-100；P = 0.0013）和 99.8%（95% CI, 96.4-100；P = 0.0005）。
在56周的治疗期间，garetosmab组患者均未停药。2名安慰剂组患者和3名garetosmab 组患者发生了严重不良事件；试验中未报告死亡病例。
在审查数据后，独立数据监测委员会建议尽快将安慰剂组的患者转为使用Garetosmab。
再生元表示，Garetosmab还将在OPTIMA-2试验中对患有进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的青少年和儿童进行评估，该试验预计将于2026年开始。
参考来源：
Regeneron announces positive phase 3 trial in adults with ultra-rare genetic disorder fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), demonstrating that garetosmab prevents greater than 99% of abnormal bone formation. News release. Regeneron. September 17, 2025.
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