昨日，Avidity生物科学公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予AOC 1044孤儿药资格，用于治疗可外显子44跳变(DMD44)突变的杜氏肌营养不良患者。今年4月，FDA已批准AOC 1044的快速通道指定。到目前为止，还没有针对外显子44的疗法被批准。
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的遗传性疾病，由编码肌营养不良蛋白的DMD基因突变引起。缺乏功能性肌营养不良蛋白会导致肌肉功能的逐渐丧失。在患有DMD44的个体中，AOC 1044被设计为通过向骨骼肌和心脏组织递送磷酸二酯morpholino低聚物来特异性跳过DMD基因的外显子44，从而产生肌营养不良蛋白。
EXPLORE44试验是一项随机、安慰剂对照、双盲、1/2期临床试验，旨在评估健康志愿者和DMD突变可外显子44跳变(DMD44)的参与者的AOC 1044。EXPLORE44试验将评估单次和多次静脉给药AOC 1044的安全性、耐受性、药代动力学和药效学效应 。EXPLORE44预计将招募约40名健康志愿者和24名患有DMD44的参与者，年龄在7至27岁之间。该试验将评估DMD44患者的外显子跳脱和肌营养不良蛋白水平。患有DMD44的参与者可以选择参加扩展研究。
该公司预计将在2023年第四季度分享健康志愿者部分的试验数据。
参考来源：Avidity Biosciences receives FDA Orphan Drug designation for AOC 1044 for treatment of Duchenne muscular dystrophy in people with mutations amenable to exon 44 skipping. News release. Avidity Biosciences. Accessed August 15, 2023.
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