近日，Sarepta Therapeutics公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已受理基因疗法SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec，AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗非卧床的（ambulant）杜氏肌营养不良症（DMD）患者。该申请设定了2023年5月29日的目标行动日期。
SRP-9001 BLA还纳入了来自研究SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103（也称为ENDEAVOR）的疗效和安全性数据，以及这三项临床研究的综合分析，将功能结果与倾向评分匹配的外部对照（EC）进行比较。SRP-9001蛋白表达的定量通过western blot测定，并由免疫荧光支持，生物标记物和临床功能益处进一步支持疗效，如北极星动态评估（NSAA）和二次定时试验所测。
Sarepta公司已提议将正在进行的研究EMBARK（研究SRP-9001-301）作为支持加速批准的上市后验证研究。EMBARK是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，主要终点是评估与安慰剂相比，从基线检查到第52周，NSAA总分的变化。EMBARK研究已完成患者入组，预计2023年底将获得结果。
如果获得批准，SRP-9001将成为第一款治疗DMD的基因疗法。
此前，FDA已授予了SRP-9001罕见儿科疾病资格（RPDD）、快速通道资格（FTD）。SRP-9001先前在美国、欧盟、日本还被授予了孤儿药资格（ODD）。
值得关注的是，Sarepta Therapeutics目前已有三款用于治疗特定的DMD在美国获得批准：
1）2016年，Exondys 51（eteplirsen）获得批准，用于治疗经检测证实适合使用跳过第51号外显子（exon 51 skipping）治疗的DMD患者。
2）2019年，Vyondys 53（golodirsen）获得批准，用于治疗经检测证实适合使用跳过第53号外显子（exon 53 skipping）治疗的DMD患者。
3）2021年，Amondys 45（casimersen）获得批准，用于治疗经检测证实适合使用跳过第45号外显子（exon 45 skipping）治疗的DMD患者。
但是，SRP-9001与上述三款外显子跳过疗法治疗特定的杜氏肌营养不良症（DMD）不同，SRP-9001是第一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
原文出处：Sarepta Therapeutics Announces That U.S. FDA has Accepted Filing and Granted Priority Review for the Biologics License Application for SRP-9001, Sarepta’s Gene Therapy for Treatment of Ambulant Individuals with Duchenne Muscular Dystrophy
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
