美国食品药品监督管理局(FDA)于10月20日宣布已加速批准Rozlytrek(恩曲替尼,entrectinib)用于治疗1个月及以上患有实体瘤的儿科患者，该实体瘤需具有NTRK基因融合但没有已知的获得性耐药突变、转移性或手术切除可能导致严重发病、治疗后病情进展或没有令人满意的替代疗法。此前于2019年8月，Rozlytrek针对12岁及以上患者的适应症获得了加速批准。
此外，FDA还批准了一种新的口服颗粒剂型，处方信息中提供了如何用胶囊制备口服混悬液的说明。对于吞咽胶囊有困难的患者，可以将颗粒撒在软食物上。
此次扩大批准基于33名患有NTRK基因融合的不可切除或转移性实体瘤儿科患者的疗效数据，这些患者参加了2项开放标签临床试验(STARTRK-NG[NCT02650401]和TAPISTRY[NCT04589845])中的1项。
患者根据体表面积接受恩曲替尼，剂量范围为20mg至600mg，口服或通过肠饲管每日一次，每4周一个周期，直至出现不可接受的毒性或疾病进展。研究受试者的中位年龄为4岁（范围：2个月至15岁）。
主要终点是根据RECIST v1.1对颅外肿瘤进行盲法独立中央审查(BICR)评估的总体缓解率(ORR)以及对原发性中枢神经系统肿瘤进行神经肿瘤学(RANO)缓解评估 。
结果显示：ORR为70%（95%CI，51-84），42%的患者实现完全缓解，27%的患者实现部分缓解。中位缓解持续时间为25.4个月（95%CI，14.3个月，不可评估），43%的患者的缓解持续至少12个月。
儿科患者中观察到最常见的不良反应是发热、便秘、体重增加、呕吐、腹泻、恶心、咳嗽、疲劳、四肢疼痛、骨骼骨折、食欲下降、头痛、腹痛、尿路感染、上呼吸道感染和鼻塞。
对于给药方案，年龄>1个月至≤6个月的儿科患者的推荐剂量为250mg/m2，每日一次。大于6个月的儿科患者的推荐剂量基于体表面积(每天一次最多600mg)。其他具体剂量信息见处方信息。
参考来源:‘FDA expands pediatric indication for entrectinib and approves new pellet formulation’，新闻发布。美国食品药品监督管理局。2023年10月20日发布。
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