据阿斯利康(AstraZeneca)1月19日的新闻稿，宣布其first-in-class口服补体因子D抑制剂Voydeya(danicopan)获日本厚生劳动省(MHLW)批准，作为当前标准疗法补体C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法，用于那些接受C5抑制剂治疗时发生显著血管外溶血(EVH)的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者亚群。
PNH是一种罕见而严重的血液疾病，其特征是血管内红细胞被破坏，称为血管内溶血(IVH)，白细胞和血小板活化可导致血栓形成(血凝块)并导致器官损伤和潜在的过早死亡。通过阻断C5蛋白立即、完全和持续地抑制末端补体有助于减轻症状和并发症，从而提高PNH患者的生存率。
据统计，大约10-20%接受C5抑制剂治疗的PNH患者出现临床显著的血管外溶血(EVH)，这可能导致持续的贫血症状并需要输血。
Voydeya作为一款口服补体因子D抑制剂，被设计作为PNH患者的补体C5抑制剂疗法的添加药物。这些患者带有临床上显著的血管外溶血症状。Voydeya可具选择性地抑制替代通路中的关键补体因子D，阻断C3转化酶生产而抑制替代通路活性。
与C5抑制剂不同的是，Voydeya阻止C3b片段在患者血红细胞上的沉积，控制PNH患者红细胞分解与血管外溶血，进而改善患者的治疗效果 。
该药物此前已获得美国FDA突破性疗法称号，并被欧洲药品管理局授予优先药品(PRIME)地位。还在美国、欧盟和日本被授予治疗PNH的孤儿药称号。现在，Voydeya在日本获批用于某些患有PNH的成人与C5抑制剂联合治疗，这也是在全球范围内的首次批准。Voydeya的监管申请目前正在接受多个全球卫生机构的审查。
此外，还在一项II期临床试验中评估Voydeya作为治疗地理性萎缩的潜在单一疗法，有望获得监管机构的批准。
批准主要基于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果。试验评估了Voydeya作为Ultomiris或Soliris附加疗法，对经历临床显著EVH（定义为血红蛋白≤9.5g/dL且绝对网织红细胞计数水平≥120x109/L）的PNH患者的疗效和安全性。
结果显示，Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血和慢性病治疗功能评估–疲劳(FACIT-Fatigue)评分的变化。
该公司在12月提交的这项研究的长期随访数据显示，平均血红蛋白水平和绝对网织红细胞计数水平的改善持续了48周。此外，83%的患者在12周后不需要输血，而78%的患者在24周后可以说同样如此。
Voydeya总体耐受性良好，没有发现新的安全问题。 在试验中，最常见的治疗引起的不良事件是头痛、恶心、关节痛和腹泻。
新闻搞指出：Voydeya作为Ultomiris或Soliris的附加药物改善了血红蛋白水平并减少了输血需求，同时保持了对IVH的控制。
参考来源：
Voydeya (danicopan) granted first-ever regulatory approval in Japan for adults with PNH to be used in combination with C5 inhibitor therapy
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
