济民药业,关爱无限 www.pidrug.com
香港济民药业微信二维码
咨询热线:+852 54846772(香港,搜索号码加WhatsApp)
                  +86 19896541773 (内地长途,搜索号码加药师微信)
投诉与建议:info@pidrug.com
医药资讯


当前位置:首页 > 医药资讯 > 首个C3抑制剂Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲:将成PNH新护理标准!

首个C3抑制剂Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲:将成PNH新护理标准!

[ 人气:94 | 日期: 2021-05-27 | 返回 | 打印 ]

   瑞典罕见病药商Swedish Orphan Biovitrum AB(Sobi)与Apellis制药公司近日公布了3期PRINCE研究(NCT04085601)的阳性顶线结果。
 
   这是一项随机、多中心、开放标签、对照研究,在初治(naive,进入研究前3个月没有接受过补体抑制剂)阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者中开展,正在评估C3抑制剂Empaveli(pegcetacoplan)与标准护理的疗效和安全性。
 
   结果显示:在治疗第26周,与不含补体抑制剂的标准护理(SoC)相比,Empaveli在血红蛋白稳定和乳酸脱氢酶(LDH)降低的共同主要终点上显示出统计学优势。具体数据为:(1)Empaveli治疗组有86%的患者达到了血红蛋白稳定,而SoC组为0%(p<0.0001)。血红蛋白稳定定义为:在不输血的情况下,没有发生血红蛋白水平下降>1g/dL。(2)Empaveli组平均LDH从基线2151 U/L[9.5倍正常上限(ULN)]下降至211 U/L(在正常范围内)、下降90%,相比之下,SoC组从基线1946 U/L(8.6倍ULN)下降至1681 U/L(7.4倍ULN)、下降14%(p<0.0001)。
 
   此外,与SoC相比,Empaveli在多个次要终点(包括血红蛋白水平的改善和避免输血)上也取得了统计学上的优势:(1)Empaveli组平均血红蛋白水平从基线9.4 g/dL增加到12.1 g/dL,而SoC组平均血红蛋白水平从基线8.7 g/dL增加到9.4 g/dL(p=0.0019)。(2)Empaveli组有91%患者无需输血,而SoC组为22%(p<0.0001)。
 
   该研究中,Empaveli安全性与以前的研究一致。在第26周,Empaveli组有9%、SoC组有17%的患者发生严重不良事件(SAE)。2组各有一例死亡,均与治疗无关。2组均无脑膜炎或血栓形成病例报告。在研究期间,Empaveli组和SoC组最常见的不良事件分别是注射部位反应(30% vs 0%)、低钾血症(13% vs 11%)和发热(9% vs 0%)。
 
首个C3抑制剂Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲:将成PNH新护理标准!_香港济民药业
 
   Empaveli的批准,基于头对头3期PEGASUS研究(NCT03500549)的结果(详见:PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation)。该研究达到了主要终点,证明Empaveli优于PNH标准护理药物Soliris(eculizumab):在第16周时血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于Soliris,调整后的血红蛋白水平平均增加3.84g/dL(p<0.0001)。
 
   此外,Empaveli与Soliris相比在避免输血终点方面达到了非劣效性。Empaveli治疗组有85%的患者在16周内没有输血,而Soliris治疗组为15%。同时,与Soliris治疗组患者相比,Empaveli治疗组患者的溶血关键标志物正常化率更高,FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中,Empaveli的安全性与Soliris相当。
 
   Empaveli是第一个在血红蛋白水平上显示出优于Soliris的疗法,高达85%接受Empaveli治疗的患者没有输血。而目前接受Soliris治疗的PNH患者中,大多数都患有持续性贫血。PEGASUS研究的结果显示,Empaveli将成为PNH患者的新护理标准。
 
原文出处:Positive top-line results from the phase 3 PRINCE study of pegcetacoplan in treatment-naïve patients with PNH
 
以上资讯来源于网络,由香港济民药业整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。



如您发现本网站有文字编辑或内容错误,请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持),


或发邮件至:info@pidrug.com,香港济民药业感谢您的到访!


欢迎您添加香港济民药业微信,或在公众号内留言。

 

香港济民微信