2025年5月14日，默克公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Welireg(belzutifan，贝组替凡)用于治疗12岁及以上患有局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)的成人和儿童患者。
新闻稿指出，Welireg成为FDA批准的第一种用于嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的口服治疗药物。
belzutifan一种选择性小分子口服缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂，最初于2021年8月获得FDA批准，用于治疗希佩尔·林道综合征(VHL综合征)的成人患者，随后于2023年12月再获FDA批准，用于治疗在接受程序性死亡受体1(PD-1)或程序性死亡配体1(PD-L1)抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(VEGF-TKI)后的晚期肾细胞癌(RCC)成年患者。
此项批准基于开放标签2期LITESPARK-015试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04924075)的数据。该试验是一项多队列研究，纳入了72名患有局部晚期或转移性病变、不适合手术或根治性治疗且血压得到充分控制的PPGL患者。
研究参与者每日一次口服belzutifan 120mg，直至病情进展或出现不可接受的毒性反应。
试验的主要终点为：根据RECIST 1.1标准，由盲法独立中心评审评估的客观缓解率(ORR)。次要终点包括缓解持续时间(DOR)、反应时间(TTR)，以及至少一种抗高血压药物用量减少至少50%且维持至少6个月的患者比例。
研究结果显示，客观缓解率(ORR)为26%(95% CI，17-38)。中位缓解持续时间(次要终点)为20.4个月(95% CI，8.3，未达到)；53%的缓解患者的缓解持续时间至少为12个月。
值得注意的是，在60名服用抗高血压药物的患者中，有19名(32% [95% CI, 20-45])至少1种抗高血压药物的用量减少了至少50%，持续至少6个月。
报告的最常见不良反应包括贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、血钙升高、呼吸困难、血钾升高、白细胞减少、头痛、碱性磷酸酶升高、头晕和恶心。
根据标签，成人的推荐剂量为120mg，每日口服一次。12岁及以上儿童患者的推荐剂量基于体重。对于体重≥40kg的儿科患者，剂量为120mg口服，每日一次。对于体重<40kg的儿科患者，剂量为80mg，每日口服一次。继续使用belzutifan，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。
参考来源：
US Food and Drug Administration. FDA approves belzutifan for pheochromocytoma or paraganglioma. May 14, 2025.
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