生物制药公司Cytokinetics于5月13日宣布，其3期临床试验MAPLE-HCM已达到主要终点，结果显示，与标准β受体阻滞剂美托洛尔相比，Aficamten显著改善了梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者的峰值摄氧量(pVO2)。
这项随机、双盲、活性对照MAPLE-HCM试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT05767346)纳入了175例有症状的肥厚型心肌病和左心室流出道阻塞患者（纽约心脏协会心功能分级II或III级；堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分在35至90分之间）。
筛选时，研究参与者的静息左心室流出道梯度(LVOT-G)为30 mmHg或更高和/或瓦尔萨尔瓦指压后LVOT-G为50 mmHg或更高，左心室射血分数至少为60%，呼吸交换率至少为1.05，且峰值摄氧量(pVO2)低于预测值的100%。
患者按1:1的比例随机分配接受Aficamten或美托洛尔治疗。
主要终点是通过心肺运动测试测量的从基线到第24周的pVO2变化。
研究结果表明，该试验达到了其主要终点，证明了Aficamten在提高峰值运动能力方面优于美托洛尔。此外，安全性数据分析显示，与美托洛尔相比，Aficamten具有更佳的疗效。
“这些结果首次证明Aficamten可作为单药疗法，为梗阻性肥厚型心肌病患者带来具有临床意义的改善，”Cytokinetics研发执行副总裁Fady I. Malik医学博士表示。“重要的是，MAPLE-HCM的阳性结果为这种潜在新药与现有标准治疗方案相比的益处提供了重要的背景信息。”
MAPLE-HCM试验的全部结果将在即将召开的医学会议上公布。
关于Aficamten
Aficamten是一种心肌肌球蛋白抑制剂，一种新型药物，旨在通过限制每个心动周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白交叉桥的数量来降低与肥厚型心肌病相关的过度收缩。
美国食品药品监督管理局(FDA)目前正在审查aficamten用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的新药申请，预计将于2025年12月26日做出监管决定。目前，该药物也正在接受欧洲和中国的监管审查。
参考来源：
Cytokinetics announces positive topline results from MAPLE-HCM. News release. Cytokinetics. May 13, 2025.
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