BioCryst生物技术公司于5月14日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查Berotralstat(贝罗司他)的新药申请，用于治疗2至11岁患有遗传性血管性水肿(HAE)的儿科患者的预防性治疗。《处方药使用者付费法案》已为该申请指定了2025年9月12日的目标日期。
如果获得批准，Berotralstat将成为首个针对12岁以下儿童的口服预防性遗传性血管性水肿疗法。
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏或无法有效抑制缓激肽的生成，导致组织水肿。Berotralstat(商品名Orladeyo)是一种血浆激肽释放酶抑制剂，通过抑制缓激肽生成，从而预防HAE的急性发作。Orladeyo最初于2020年12月获FDA批准，用于预防12岁及以上患者的HAE发作。目前，该药物已在30多个国家上市。
这种疗法目前是以胶囊的形式提供的；BioCryst表示，还向欧洲药品管理局提交了Orladeyo口服颗粒剂用于治疗2至11岁HAE患者的产品线扩展申请。该公司计划在全球其他地区（包括日本和加拿大）提交更多监管申请。
此次新药申请的提交基于3期APex-P试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05453968)的数据，该试验评估了Berotralstat在2岁至12岁以下、体重至少12公斤患者中的预防性治疗效果。
在试验中，29名参与者接受了12周的标准治疗(SOC)治疗，之后开始每日根据体重服用Berotralstat剂量。在SOC 期间，HAE发作率中位数为0.96(范围：0-5.0)。从第1个月到第12个月，每月中位HAE发作率为0(范围：第1个月：0-4.0；第12个月：0-1.7)。
鼻咽炎、上呼吸道感染和头痛是最常见的报告不良反应。
BioCryst首席研发官Helen Thackray博士说:“正如APeX-P研究结果中详细描述的，我们观察到参与者在很小的年龄就经历了严重的HAE发作，出现HAE症状的中位年龄为2岁，这表明在更小的年龄就有更大的疾病负担，这一点迄今为止还没有得到认识。”“如果获得批准，我们相信这种口服Orladeyo颗粒制剂可以帮助HAE儿童和他们的家人更好地控制他们的病情，避免急性发作的急诊或住院的痛苦经历。”
参考来源：
BioCryst announces FDA acceptance of NDA for Orladeyo® (berotralstat) oral granules in patients with hereditary angioedema aged 2 to 11 years. News release. BioCryst. May 14, 2025.
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