拜耳公司于5月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了Jivi(抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化-aucl)的批准范围，除成人外，还涵盖了之前接受过治疗的7岁及以上血友病A(先天性因子VIII缺乏症)儿科患者。
Jivi是一种重组DNA衍生的凝血因子VIII浓缩物，该药物于2018年8月首次获得FDA批准，用于治疗12岁及以上接受过治疗的A型血友病成人患者，其用途包括：按需治疗和出血控制、围手术期出血管理、常规预防性治疗以减少出血发作的频率。
此次FDA的扩大批准是基于Alfa-PROTECT(N=35；ClinicalTrials.gov标识符：NCT05147662)和PROTECT Kids(N=73；ClincialTrials.gov标识符：NCT01775618)研究的数据。
Alfa-PROTECT是一项多中心、前瞻性、单组研究，旨在评估Jivi输注用于预防和治疗7至12岁重度血友病A患儿出血的安全性。该研究评估了Jivi输注治疗前4天，对聚乙二醇(PEG)产生的免疫反应相关的超敏反应和药物失效的潜在风险。共入组35名患者，平均年龄8岁（范围：7至11岁），并接受了至少50次ED（每日两次）和26周的预防性治疗。患者根据研究者的判断，每周接受两次Jivi治疗（40-60 IU/kg）。32名患者完成了治疗阶段，并被安排参加一项为期18个月的延长研究。关键次要终点是年化出血率(ABR)。
PROTECT Kids研究旨在评估Jivi预防和治疗12岁以下严重血友病A患儿出血的药代动力学、安全性和有效性。主要疗效终点是年出血率(ABR)。
在按需治疗和控制出血发作方面，7至12岁以下患者通过1至2次Jivi输注成功治疗了约97%的出血。在围手术期管理方面，该年龄段共有7名患者接受了10次小手术。在小手术中，4例止血充分性被评估为“良好”或“极好”，1例为中等，5例未报告。
在常规预防方面，对57名7至12岁以下患者评估了Jivi的疗效。42例患者接受了每周两次的治疗方案；接受该方案治疗的患者在研究中的累计中位天数为182天（范围：172-238天）。中位暴露天数为53.5天（范围：35-62天）。研究结果显示，总出血的平均年出血率为1.7；67%的患者出血次数为0次。
接受Jivi治疗最常见的不良反应是头痛、发烧、咳嗽和腹痛。Jivi给药后，患者出现了对聚乙二醇的免疫反应，表现为急性超敏反应和/或药效丧失。
注意，由于过敏反应和/或疗效丧失的风险较大，Jivi不适用于7岁以下的患者。
参考来源：
U.S. FDA grants approval for Jivi® antihemophilic factor (Recombinant), PEGylated-aucl in pediatric patients 7 to under 12 years of age with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency). News release. Bayer. May 19, 2025.
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