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全球首个A型血友病基因疗法!Roctavian(valrox)在美国重新提交上市申请

[ 人气:58 | 日期: 2023-01-11 | 返回 | 打印 ]

BioMarin制药公司于2022年9月宣布已重新向美国食品和药物管理局(FDA)提交了基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec,valrox,BMN270)的生物制品许可申请(BLA):用于治疗重度A型血友病成人患者。此次重新提交的文件,包括了对美国FDA于2020年8月18日发布的关于valrox的完整回复函(CRL)的回复,以及后续反馈,包括全球GENEr8-1 3期临床研究的2年结果,以及正在进行的1/2期剂量递增研究5年随访的支持性数据。
 
Roctavian(valrox)是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,通过单次输注,治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因,使患者身体能够自行产生VIII因子,从而减少持续预防性治疗(静脉输注因子VIII)的需求。
 
全球首个A型血友病基因疗法!Roctavian(valrox)在美国重新提交上市申请_香港济民药业
 
如果获得批准,Roctavian将成为美国第一个治疗重度A型血友病的基因疗法。
 
此前于2022年8月,Roctavian在欧盟获得附条件批准(CMA):作为一次性输液(one-time infusion),用于治疗重度A型血友病成人患者,具体为:无因子VIII抑制剂史且未检测到腺相关病毒血清型5(AAV5)抗体的重度A型血友病成人患者。
 
值得一提的是,Roctavian是全球第一个获得监管批准的A型血友病基因疗法。
 
全球首个A型血友病基因疗法!Roctavian(valrox)在美国重新提交上市申请_香港济民药业
 
在欧盟,Roctavian的监管批准基于valrox临床开发项目的全部数据。该项目是A型血友病基因治疗研究中最广泛的项目,包括全球性GENEr8-1 3期研究的2年结果,以及1/2期剂量递增研究6e13 vg/kg剂量组随访5年、4e13 vg/kg剂量组随访4年的数据。
 
2022年5月底,BioMarin公布了1/2期研究的最新结果,该研究代表了valrox的最长临床观察期,分别对6e13 vg/kg剂量组随访了6年、4e13 vg/kg剂量组随访了5年。结果显示,valrox具有持续的止血效果。
 
来自6e13 vg/kg剂量组随访6年的结果表明:在数据截止时,该剂量组所有患者均未使用预防性因子VIII治疗,平均累积年化出血率(ABR)仍然低于1,并大大低于基线水平;与基线相比,第6年的ABR为0.7,6年内平均累积ABR减少95%,因子VIII使用减少96%。
 
来自4e13 vg/kg剂量组随访5年的结果表明:在数据截止时,该剂量组所有患者均未使用预防性因子VIII治疗。在数据截止前6个月,一名患者暂时恢复预防性因子VIII治疗了一个月,之后在最后一次随访中无出血。与基线相比,4e13 vg/kg剂量组第5年的平均ABR为0.7,5年内平均累积ABR减少91%,因子VIII使用减少93%。
 
6e13 vg/kg剂量组和4e13 vg/kg剂量组中因子VIII活性水平的轨迹与最近几年的观察结果相符。
 
原文出处:BioMarin Resubmits Biologics License Application (BLA) for Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gene Therapy for Severe Hemophilia A to the FDA

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