日本大冢制药于2025年5月27日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受优先审查Sibeprenlimab的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗成人免疫球蛋白A肾病(IgAN)。《处方药使用者付费法案》已为该申请设定了2025年11月28 日的目标日期。
免疫球蛋白A肾病(IgAN)是一种进行性慢性肾脏疾病，即使采取优化的标准治疗，随着时间的推移也可能导致终末期肾病。Sibeprenlimab是一种在研单克隆抗体，可选择性抑制IgAN成人患者体内APRIL（一种增殖诱导配体）的活性。APRIL在IgAN的发病机制中发挥关键作用，该机制可解释为4-hit过程：在此过程中，致病性半乳糖缺乏型 IgA(Gd-IgA1)产生，从而导致抗Gd-IgA1自身抗体的合成、免疫复合物的形成以及肾小球系膜区的沉积。
如果获得批准，sibeprenlimab将为患者提供方便的单剂量预充式注射器，每四周进行一次皮下注射，供患者在家中自行给药。
该生物制品许可申请(BLA)得到了3期VISIONARY试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05248646)和2期ENVISION试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04287985)数据的支持。
VISIONARY研究了530例接受最大耐受标准治疗（血管紧张素转换酶抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂+/-钠-葡萄糖协同转运蛋白抑制剂）的IgAN患者，每4周皮下注射400毫克Sibeprenlimab。
研究结果表明，与安慰剂组相比，sibeprenlimab组在9个月后显著降低了24小时尿蛋白与肌酐比值（主要终点）。
ENVISION研究评估了sibeprenlimab在155名经活检确诊且病情进展风险较高的IgAN患者中的疗效。研究参与者被随机分配接受每月sibeprenlimab注射（2mg/kg、4mg/kg或8mg/kg）或安慰剂组。
结果显示，与安慰剂组相比，sibeprenlimab组在12个月后显著降低了蛋白尿（主要终点），并使其估计肾小球滤过率更加稳定（次要终点）。
安全性方面，两项试验中sibeprenlimab组和安慰剂组的不良事件发生率相似。
参考来源：
Otsuka announces FDA acceptance and Priority Review of Biologics License Application (BLA) for sibeprenlimab in the treatment of immunoglobulin A nephropathy (IgAN). News release. Otsuka. May 27, 2025.
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