默克和第一三共制药公司于昨日联合宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ifinatamab deruxtecan突破性疗法认定，用于治疗在铂类化疗期间或之后病情进展的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成年患者。
此前，Ifinatamab deruxtecan已获得美国FDA、欧盟委员会、日本厚生劳动省和中国台湾食品药物管理局的孤儿药资格认定，用于治疗小细胞肺癌(SCLC)。
小细胞肺癌(SCLC)是第二大常见肺癌类型，约占所有病例的15%。SCLC具有侵袭性，可迅速进展至远处转移期，五年生存率较低。尽管晚期SCLC患者的常规标准护理治疗可能有助于改善结果，但仍需要额外的后续治疗方法。
在小细胞肺癌中，免疫检查点跨膜蛋白B7-H3的过度表达与预后不良有关。Ifinatamab deruxtecan(I-DXd)由人源化抗B7-H3 IgG1单克隆抗体组成，通过基于四肽的可裂解接头与许多拓扑异构酶I抑制剂有效载荷(依沙替康衍生物，DXd)连接。
突破性疗法认定基于II期IDeate-Lung01试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT05280470)的数据，该试验入组了187名广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者，这些患者既往接受过至少一线铂类化疗，最多接受过三线治疗。
在试验的第一阶段（剂量优化），患者被随机分配接受ifinatamab deruxtecan 8mg/kg或12mg/kg静脉注射(IV)，每3周一次。主要终点是客观缓解率(ORR)。
中期分析结果显示，经盲法独立中心审核评估，ifinatamab deruxtecan 12mg/kg(n=42)和8mg/kg(n=46)组确认的客观缓解率(ORR)分别为54.8%(95% CI, 38.7-70.2)和26.1%(95% CI, 14.3-41.1)。12mg/kg组有23例部分缓解，8mg/kg组有1例完全缓解和11例部分缓解。
12mg/kg组的中位缓解持续时间为4.2个月，8mg/kg组为7.9个月。12mg/kg和8mg/kg组的中位无进展生存期分别为5.5个月和4.2个月，中位总生存期分别为11.8个月和9.4个月。
报告的最常见不良反应包括恶心、食欲下降、贫血、中性粒细胞计数减少/中性粒细胞减少、白细胞减少和乏力。
基于这些结果，试验剂量扩展部分（第二部分）选择了12mg/kg的剂量。该试验的主要分析结果将在国际肺癌研究学会(IASLC)2025年世界肺癌大会上公布。
此外，突破性疗法认定也得到了I/2期IDeate-PanTumor01试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04145622)数据的支持，该试验评估了ifinatamab deruxtecan对晚期实体恶性肿瘤患者的安全性和有效性。
参考来源：
Ifinatamab deruxtecan granted Breakthrough Therapy designation by U.S. FDA for patients with pretreated extensive-stage small cell lung cancer. News release. Merck and Daiichi-Sankyo. August 18, 2025.
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