Spinogenix生物制药公司于11月4日公布了其2a期临床试验的初步积极顶线结果。该试验评估在研疗法SPG302用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的治疗效果。根据新闻稿，SPG302是首款突触再生药物，可减缓ALS患者的疾病进展。
肌萎缩侧索硬化症(ALS，俗称‘渐冻症’)是一种进行性疾病，会影响运动神经元，即控制自主运动的神经细胞。研究人员尚未完全了解ALS的根本原因，但一些研究假设突触（神经元之间相互沟通的特殊连接）的丢失可能在其中发挥作用。
目前的ALS治疗方法可以通过缓解某些疾病机制来延缓疾病进展，但无法逆转已造成的损伤。而SPG302是一款每日一次口服的潜在“first-in-class”小分子药物，旨在促进新突触的生长，这有可能阻止甚至逆转运动和认知功能的衰退。突触是神经元之间的关键连接，使人能够思考、规划、记忆和控制运动。
此前，SPG302已获得美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)授予的孤儿药资格，用以治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
这项2a期随机、双盲、安慰剂对照临床试验共纳入23名ALS患者，旨在评估SPG302的安全性、耐受性及药效学生物标志物。试验首先进行28天的双盲、SPG302与安慰剂对照治疗，随后所有参与者均接受额外140天的SPG302治疗。这是该疗法首次用于ALS患者的临床研究，旨在从小规模人群中验证前期动物模型中SPG302显著的药理活性，以指导后续更大规模临床试验的设计。
试验结果的初步分析显示：
• SPG302耐受性良好，在连续口服300mg、为期6个月的治疗中未出现与治疗相关的严重不良事件。
• 客观、定量的生物标志物结果支持剂量选择，并显示药物对ALS所影响的脑区产生作用。
• 脑电图(EEG)活动显示ALS相关脑活动模式出现改善，与功能衰退速度的减缓趋势相一致。
• 在治疗结束时，82%的SPG302组患者表现为功能下降速度稳定或改善（基于ALS功能评分量表修订版ALSFRS-R评估）。
• 与PRO-ACT数据库的历史对照相比，这些患者在6个月随访中平均功能下降速度降低约76%。
该研究的完整数据集（包括所有探索性终点）将于12月5日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的ALS/MND国际研讨会上由首席研究员、澳大利亚悉尼麦考瑞大学医学与健康科学学院神经病学教授Dominick B. Rowe进行口头报告。
Spinogenix公司今年早些时候获得了FDA的扩大用药计划授权，该计划将使200名不符合美国临床试验条件的ALS患者有机会使用SPG302。
参考来源：
Spinogenix Presents Topline Phase 2a Clinical Trial Results for SPG302, a First-in-Class ALS Treatment. Retrieved November 4, 2025.
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