Chiesi Group于3月3日宣布，美国FDA已扩大Juxtapid（lomitapide，洛美他派）的适应症范围，将2岁及以上患有纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的儿童纳入其中，作为低脂饮食、运动和其他低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)疗法的辅助治疗。该药物此前已于2012年在美国获批用于治疗成人HoFH患者，需配合饮食和其他降脂治疗。
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种严重的罕见遗传性疾病，它会损害负责清除体内低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C)（“坏”胆固醇）的受体功能。低密度脂蛋白(LDL)受体功能的丧失会导致血液胆固醇水平极度升高。HoFH患者通常会过早出现进行性动脉粥样硬化，即动脉狭窄或阻塞。
Lomitapide是一种微粒体甘油三酯转移蛋白抑制剂，旨在抑制乳糜微粒和极低密度脂蛋白的形成，从而降低血浆低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。
此次扩大批准基于一项单臂、开放标签的APH-19试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04681170）。该试验评估了Juxtapid在5至17岁纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患儿中的安全性和有效性，这些患儿均接受低脂饮食和稳定的降脂治疗，包括适用时的低密度脂蛋白(LDL)血浆置换疗法。
该试验分为三个阶段：6周的导入期、24周的疗效评估期和80周的安全性随访期。在疗效评估期，研究参与者(N=43)接受了与年龄相关的Juxtapid起始剂量，然后根据患儿的年龄组逐渐增加剂量至最大耐受剂量。
主要终点为第24周时LDL-C较基线的百分比变化。
结果显示，接受Juxtapid治疗的患者在第24周时LDL-C较基线的平均百分比变化为-49%（95% CI，-59，-38）。
结果还显示，Juxtapid在所有次要终点方面均显示出较基线的显著平均降低：总胆固醇：-45%（95% CI，-55，-36）；载脂蛋白B：-48%（95% CI，-58，-37）；甘油三酯：-46%（95% CI，-57，-35）；非高密度脂蛋白胆固醇：-49%（95% CI，-59，-39）；以及极低密度脂蛋白胆固醇：-46%（95% CI，-57，-36）。
此外，亚组分析显示，24周时LDL-C较基线的平均变化如下：5至10岁患者(n=20)：-52%；11至17岁患者(n=23)：-46%；基线时接受LDL血浆置换的患者：-36%；以及基线时未接受LDL血浆置换的患者：-62%。
在为期2年的随访期间，接受LDL血浆置换组的平均LDL-C水平呈逐渐升高趋势。
5至17岁儿童患者治疗中最常见的不良反应为腹痛、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、腹泻和呕吐。处方信息中还包含关于肝毒性风险的黑框警告。
参考来源：
Chiesi Global Rare Diseases announces FDA approval of Juxtapid® (lomitapide) capsules for pediatric use in homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH). News release. Chiesi. March 3, 2026.
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