2026年6月14日，Mirum制药与Incyte公司公布了在研口服药物Zilurgisertib治疗石人综合征（FOP）的关键性II期PROGRESS临床研究队列1取得了积极结果：在青少年及成人患者中，该药使异位骨化病灶总体积、新发异位骨化病灶及发作活动均有显著减少。相关结果已在内分泌学会年会ENDO2026上以“最新突破性研究”快速演讲的形式进行了发布。
这项试验基于年龄分为3个队列。其中，队列1评估了每日一次服用100mgzilurgisertib治疗石人综合征青少年及成人患者（≥12岁）的疗效，共纳入63名受试者。在为期24周的安慰剂对照双盲期内，患者按1:1比例随机分配接受zilurgisertib（n=32）或安慰剂（n=31）治疗，随后进入开放标签扩展期。
各治疗组在基线人口统计学特征和疾病特征方面总体均衡，受试者平均年龄约为21岁，且入组前均有近期疾病活动的证据。在进行开放标签扩展期分析时，共有61名患者拥有48周全身CT扫描数据。
队列1的结果显示，在第48周期间，各项疾病活动度和疗效持久性指标均呈现出一致的治疗效应。在开放标签扩展期内，无论是继续接受zilurgisertib治疗的患者，还是在第24周由安慰剂组转入活性药物治疗组的患者，均未观察到新的异位骨化病变。
主要疗效结果包括：
• 在第24周，接受zilurgisertib治疗的患者中，出现新发异位骨化病灶的患者较少，与安慰剂组相比减少了81%（p=0.0986）。
• 在第24周，接受zilurgisertib治疗的患者新发异位骨化病灶总体积较安慰剂组减少了99.9%（名义p值<0.0001）。
• 在第24周，接受zilurgisertib治疗的患者现有异位骨化病灶总体积有所减少，而安慰剂组患者则观察到体积增加（名义p值=0.004）。
• 在接受zilurgisertib治疗的患者中，未观察到新发异位骨化病灶，且异位骨化病灶总体积从第24周到第48周持续减少。
• 在从安慰剂组转为接受zilurgisertib治疗的患者中，未观察到新发异位骨化病灶，且异位骨化病灶总体积从第24周到第48周有所减少。
在为期24周的安慰剂对照研究期间，Zilurgisertib的耐受性总体良好。大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。未发生导致停止治疗或减少剂量的不良事件。两个治疗组中，严重不良事件及3级及以上不良事件的发生率均较低。接受Zilurgisertib治疗的患者中最常报告的不良事件包括：石人综合征急性发作或由石人综合征引起的酸痛/疼痛（25%）、头痛（21.9%）、上呼吸道感染（21.9%）、关节痛（18.8%）、鼻出血（12.5%）和恶心（12.5%）。
石人综合征，即进行性骨化性纤维发育不良，是一种极罕见的遗传性疾病，在美国约有300名患者，全球约有900名患者，通常在儿童早期确诊。在ENDO会议上公布的研究结果是zilurgisertib项目的一个重要里程碑，并进一步充实了支持其作为石人综合征潜在治疗药物的临床证据。
Zilurgisertib是一种处于在研阶段的口服小分子激活素受体样激酶2(ALK2)抑制剂，旨在抑制ALK2受体；该受体在大多数石人综合征患者体内呈异常活跃状态，导致软组织中形成骨骼，这一过程被称为异位骨化。
基于II期PROGRESS临床研究结果，美国FDA已受理Zilurgisertib用于治疗12岁及以上石人综合征患者的新药申请，并授予其优先审评资格。Zilurgisertib的《处方药用户付费法案》（PDUFA）目标审评日期定为2026年9月26日。
参考来源：
‘Mirum Pharmaceuticals and Incyte Announce Positive Pivotal Phase 2 Results from PROGRESS Study of Zilurgisertib in Fibrodysplasia Ossificans Progressiva’，新闻稿。Mirum Pharmaceuticals, Inc.；2026年6月14日发布。
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