强生公司6月11日公布，Imaavy在温抗体型自身免疫性溶血性贫血的关键2/3期研究中证明了持久的血红蛋白应答且起效迅速。这些数据可能为Imaavy扩大适应症铺平道路，从而使Imaavy成为首个获批用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的疗法。
关于温抗体型自身免疫性溶血性贫血
温抗体型自身免疫性溶血性贫血是一种由自身抗体驱动的罕见疾病，目前尚无获 FDA 批准的疗法。在自身免疫性溶血性贫血中，免疫系统错误地产生抗体，攻击并破坏自身健康的红细胞。它会导致疲劳、虚弱和呼吸困难等症状，如果得不到有效治疗，可能危及生命。目前的治疗方法主要依赖于皮质类固醇、免疫抑制剂和抗CD20抗体利妥昔单抗。
Imaavy的作用机制
Imaavy（通用名称：nipocalimab）是一种FcRn阻滞剂，可在保留关键免疫功能的同时，降低循环中的致病性IgG抗体水平。该疗法针对导致红细胞破坏的自身抗体，从而从根本上针对疾病的病理过程发挥作用。强生已针对温抗体型自身免疫性溶血性贫血适应症提交了Imaavy 30mg/kg剂量的审批申请，并于4月获得FDA授予的优先审评资格，成为首家针对该适应症采取此举的公司。
此外，该药已在美国获批用于治疗全身型重症肌无力，且针对狼疮和干燥综合征等其他适应症的临床试验结果积极。
关键2/3期研究
在多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 2/3 期研究ENERGY (NCT04119050)中，评估 nipocalimab 相比安慰剂治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的疗效与安全性，随后设有一个开放标签扩展期。
115 名成人患者按约 1:1:1 的比例被随机分配接受两种不同剂量方案的 nipocalimab 或安慰剂治疗。在完成 24 周的双盲治疗后，患者可进入开放标签扩展期，接受为期 144 周的 nipocalimab 治疗，并在末次评估后进行为期 6 周的随访。
主要终点要求患者血红蛋白水平较起始升高至少 2 g/dL，且自第 16 周起至少连续 28 天维持在 10 g/dL 或以上，期间无需接受补救治疗或调整背景治疗。
研究结果
在 30 mg/kg 治疗组中，第 1 周时观察到血红蛋白（Hgb）平均升高 1 g/dL，而安慰剂组无变化。治疗目标还包括维持 Hgb ≥10 g/dL 并实现较起始升高 ≥2 g/dL；至第 24 周时，近三分之二的患者同时达到了这两个目标。
Imaavy 还与疲劳症状的改善及类固醇使用量的减少相关，这两者均为关键的次要终点。患者报告的疲劳状况在治疗第 2 周即出现改善，且这种改善贯穿了整个 24 周的治疗期。
在该研究中，Imaavy 表现出的安全性特征与已获批用于全身型重症肌无力适应症时的既定安全性特征一致。接受 Imaavy 治疗的自身免疫性溶血性贫血患者中最常见的不良反应（发生率 ≥10%）包括外周水肿、腹泻和发热。
这些研究结果已在2026年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布，并支持该疗法在美国正在进行的监管审查。
温热抗体型自身免疫性溶血性贫血在研药物
针对温热抗体型自身免疫性溶血性贫血，还有一些值得关注的研究药物。今年早些时候，和黄医药（Hutchmed）报告了其口服Syk抑制剂sovleplenib在II/III期临床试验中的积极结果，目前该药正准备在中国提交上市申请。与此同时，针对该疾病处于临床开发阶段的其他药物还包括赛诺菲（Sanofi）的BTK抑制剂Wayrilz（rilzabrutinib）以及Zenas BioPharma的CD19xFcγRIIb双特异性抗体obexelimab。
参考来源：
‘IMAAVY®(nipocalimab-aahu) demonstrates durable hemoglobin response and rapid onset of effect in pivotal Phase 2/3 study in warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA), an autoantibody-driven disease with no FDA-approved therapies’，新闻稿。Johnson & Johnson；2026年6月11日发布。
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