Neuraxpharm集团与Minoryx Therapeutics近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已在“特殊情况”下批准Nezglyal®(leriglitazone)口服混悬剂的上市许可，用于治疗伴有钆（Gd）阴性脑部病变的2至12岁男性脑型肾上腺脑白质营养不良症（cALD）患者。该批准在欧盟所有27个成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登均有效。预计该药将在今年底前上市。
“特殊情况”意味着，由于该疾病十分罕见，目前尚无法获得关于该药品的完整信息。
脑型肾上腺脑白质营养不良症是一种严重的神经退行性疾病，其特点是大脑中出现脱髓鞘病变，且这些病变会迅速发展，从而导致神经系统功能急剧衰退，患者在3到4年内就会死亡，其发病率约为每10万例活产中有6-8例。在肾上腺脑白质营养不良中，被称为“极长链脂肪酸”的脂质物质会在全身组织中积聚，主要集中在大脑、脊髓和肾上腺（位于肾脏上方的两个腺体）内。这些物质在大脑内的积聚会导致炎症，并破坏起绝缘作用及辅助神经细胞信号传导的保护鞘（即髓鞘）。
目前，尚无药物能治愈该病。迄今为止，对于脑型肾上腺脑白质营养不良患者，异基因造血干细胞移植（HSCT）是唯一可行的治疗选择，既具有延长生存期的潜力，也有望实现治愈。此外，对于儿童期脑型肾上腺脑白质营养不良而言，神经退行性病变是不可逆的，因此尽早遏制疾病进展至关重要。理想情况下，应在症状显现及神经炎症迹象出现之前进行干预。
虽然，欧盟于2021年7月批准了一种基于自体造血干细胞的基因疗法Skysona，但该疗法从未在欧盟上市，并于2024年因商业原因被撤销了许可（不过在美国仍处于上市状态）。因此，欧盟此前针对早期干预尚无药物治疗方案。
Leriglitazone是一种口服、可穿透血脑屏障的选择性过氧化物酶体增殖物激活受体γ（PPARγ）激动剂，对髓鞘形成具有保护和修复作用。它通过抑制NF-κB介导的炎症信号传导来减轻神经炎症，保护神经元和星形胶质细胞，并减少小胶质细胞的活化。它还能降低神经细胞中的氧化应激水平，并促进线粒体功能。这是欧盟首个获批用于治疗脑型肾上腺脑白质营养不良的药物疗法。
另外，Neuraxpharm与Minoryx正在开展一项针对脑型肾上腺脑白质营养不良症成人患者评估Nezglyal的3期临床试验（CALYX研究），以及一项针对患有雷特综合征（另一种严重的遗传性神经发育障碍）儿童的2a期临床试验。
关键试验数据
Nezglyal的获批基于2/3期研究NEXUS1（又称MT-2-02）的结果，以及来自同情用药项目的额外真实世界证据。NEXUS1研究纳入了23名患有脑型肾上腺脑白质营养不良的男孩（年龄2至12岁），其中包括伴有钆增强阳性或阴性脑部病变的患者。所有患者在接受标准治疗的同时均使用了Nezglyal；若符合条件，患者也可在研究期间的任何时间接受HSCT。HSCT是一种通过向患者输入干细胞，以帮助骨髓生成健康血细胞的医疗程序。
该研究未将Nezglyal与其他疗法进行比较。
在96周后或接受HSCT前的随访时，35%的患者（在数据完整的20名患者中，有7人）病情恶化得到遏制（停止进展）；相比之下，若任由疾病自然发展，预期的病情遏制率仅为10%。在使用Nezglyal后病情得到遏制的患者中，大多数（7人中的6人）在治疗开始时均表现为钆增强阴性的脑部病变。
Nezglyal最常见的副作用（可能影响多达十分之一的儿童）包括体重增加、眼睑水肿（因体液潴留引起的肿胀）、白细胞减少症（白细胞水平低）和中性粒细胞减少症（中性粒细胞水平低，这是一种对抗感染的白细胞）。对含有噻唑烷二酮类成分（用于治疗2型糖尿病）的药物有过敏症的人群，不得使用Nezglyal。此外，患有或曾患有心力衰竭的人群也不得使用该药。
参考来源：
‘European Commission grants marketing authorisation for NEZGLYAL® (leriglitazone), the first pharmacological treatment approved for cerebral Adrenoleukodystrophy (cALD), a rare neurodegenerative disease’，新闻稿。Neuraxpharm Group；2026年9月25日发布。
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