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Casgevy
CRISPR基因编辑疗法Casgevy获FDA批准,治疗输血依赖性β地中海贫血
据Vertex制药公司1月16日新闻稿,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Casgevy(exagamgologene autotemcel【exa-cel】),这是一种CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法,用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性地中海贫血(TDT)。 Casgevy是一种基于细胞的基因...
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CASGEVY(exagamglogene autotemcel)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
CASGEVY是一种突破性的镰状细胞病治疗方法,这种名为CASGEVY的新药由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics制造,其为一种基因疗法,作为一次性静脉输注给药。CASGEVY使用患者自己的造血干细胞,这些造血干细胞被收集起来,并使用C...
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美国首款CRISPR基因编辑疗法!Casgevy用于治疗镰状细胞病获FDA批准
据Vertex制药和CRISPR治疗学公司12月8日联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准CRISPR/Cas9基因组编辑细胞疗法Casgevy(exagamglogene autotemcel,exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞性危象(VOCs)患者的镰状细胞病(SCD...
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治愈两种血液疾病!英国率先批准基因编辑药物Casgevy
十年前,研究人员首次描述了如何将CRISPR(一种引用自细菌的病毒防御机制)打造成基因剪刀以精确改变DNA。这项技术已经改变了遗传医学领域,为研究人员和制药商提供了一种强大而适应性强的工具。现在,一种新型基因编辑药...
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CRISPR基因编辑疗法Casgevy获FDA批准,治疗输血依赖性β地中海贫血
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Adstiladrin已在美国全面上市,用于治疗高危、非肌层浸润性膀胱癌
Hyqvia(含重组人透明质酸酶免疫球蛋白输注10%[人])中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
武田Hyqvia第二个适应症获批,治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病
Agamree在英国获批,治疗4岁及以上的杜氏肌肉营养不良症患者
首次!杜氏肌营养不良症新药Agamree已在德国上市
Alyglo(静脉注射免疫球蛋白)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
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