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Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市:首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物!

[ 人气:198 | 日期: 2020-09-10 | 返回 | 打印 ]

    Liminal BioSciences是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发创新疗法,治疗主要与纤维化相关的呼吸、肝脏和肾脏疾病。近日,该公司宣布,已通过其美国子公司Prometic Biotherapeutics向美国FDA重新提交了Ryplazimplasminogen纤溶酶原)的生物制品许可申请(BLA),该药用于治疗先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)。由于没有批准的治疗方法,在全世界,C-PLGD是一个有着显著未满足需求的治疗领域。Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。
 
    C-PLGD是一种罕见的多系统疾病,对患者的健康和生活质量有深远影响。纤溶酶原是一种天然存在的蛋白质,由肝脏合成并在血液中循环。活化的纤溶酶原——纤溶酶,是纤溶系统的基本组成部分,是溶解血栓和清除外渗纤维蛋白的主要酶。因此,纤溶酶原在伤口愈合、细胞迁移、组织重塑、血管生成和胚胎发生中至关重要。患者出生时可能无法自然产生足够的纤溶酶原,这种情况被称为先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD),或者在创伤或疾病后出现急性或获得性缺乏症。
 
    C-PLGD患者会在全身黏膜表面累积纤维蛋白生长或病变。许多病例是在儿科人群中首次确诊的,如果不及时治疗,可能导致器官损害性疾病表现。同行评议的出版物报告显示,该病在全球范围内的患病率可能为1.6/100万。
Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市:首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物!_香港济民药业
纤溶系统(图片来源:healthjade.net)
 
    在治疗C-PLGD的关键2/3期临床试验中,共入组了15例C-PLGD患者,包括6例儿童患者,接受Ryplazim治疗了48周。所有接受Ryplazim治疗的患者,在接受12周的治疗后,其个人纤溶酶原活性水平的谷值相对基线至少实现了达标性提高。此外,所有参与试验时有活动可见病变的患者,在开始治疗后48周内病变完全愈合。临床研究中报告的不良事件为轻度,无患者死亡、严重不良事件或导致研究中止的不良事件。
 
    2017年,Liminal BioSciences公司收到了来自FDA关于Ryplazim BLA的一份完整回应函(CRL)。该公司认为,此次重新提交的BLA解决了CRL中概述的与某些制造程序有关的缺陷。该公司进一步认为,修订后的BLA代表了II类重新提交,意味着FDA在收到重新提交后将在6个月内完成审查并做出审批决定。
 
    之前,FDA已授予Ryplazim治疗C-PLGD的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(PRDD)。这意味着,如果Ryplazim获得批准,Liminal BioSciences公司将有资格获得一张优先审评券(PRV),该券可以兑换以获得任何后续新药申请的优先审查,并且可以出售或转让。
 
 
原文出处:Liminal BioSciences Announces Resubmission of Biologics License application to U.S. Food and Drug Administration for Ryplazim (plasminogen) for Treatment of Congenital Plasminogen Deficiency
 
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