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去纤维纳(Defitelio,Defibrotide)治疗肝静脉闭塞的临床疗效如何?

[ 人气:84 | 日期: 2020-11-13 | 返回 | 打印 ]

    肝静脉闭塞性疾病(VOD)也称为窦性阻塞综合征(SOS),是一种致命形式的肝损伤和与HSCT相关的慢性并发症。在HSCT后的第21天内,肝脏的窦内皮细胞受到影响。9%-14%的HSCT患者出现肝脏VOD,有30-50%的病例会危害生命。VOD病况的产生与肾的状况或肺功能障碍也有关,通常被称为多器官功能障碍(MOD),其可导致更高至84%的患者死亡率。

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    该疾病的特征往往在于体重增加,肝肿大(肝肿大)和胆红素升高等症状。除此以外慢性肝VOD还与疲劳和腹部肿胀以及门静脉高压症,水肿,腹水,静脉曲张,肝性脑病或肌肉萎缩和虚弱的症状相关。
 

    去纤维纳(Defitelio)是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血(血液)干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病(VOD)。Defitelio用于成人和一个月大的儿童。

由于VOD患者的人数很少,这种疾病被认为是“罕见的”,2004年7月29日Defitelio被指定为“孤儿药”(一种用于罕见疾病的药物)。
 

    已知严重VOD具有高死亡率,介于75%至85%之间,并且在一些患者登记中超过85%。在一项涉及102位患有血液干细胞移植后重度VOD患者的主要研究中,Defitelio与历史对照组接受标准支持治疗的患者进行了比较。据显示,Defitelio将死亡率降低至100%时的62%移植后数天,24%的病人在100天后完全消除了严重VOD的症状。
 

    Defitelio的益处也出现在美国患者登记处的数据中,其中患有血液干细胞移植的严重VOD患者接受Defitelio plus标准护理的患者比仅接受标准护理的患者有更好的疗效,其中包括较高的100天存活率(39%比31%)和VOD解决的患者比例更高(51%对29%)。

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Defitelio(去纤维蛋白钠)

 

    美国FDA批准Defitelio(去纤维蛋白钠)是基于三项临床研究(阶段2,阶段3和扩展获取研究)对肝脏VOD伴肾或肺功能不全患者进行的研究结果。受试者每六小时用6.25mg / kg的Defitelio治疗,以两小时静脉内输注给药。
 

    第二阶段研究纳入了75例成人和小儿肝脏多器官功能障碍患者(肾脏或肺脏或两者),他们接受Defitelio(去纤维素钠)治疗14天。在HSCT后超过100天的试验中观察到的存活率为44%。
 

    第3阶段研究招募了102例肝脏VOD患者。 给予治疗组最少21天的药物,并且该组患者不允许接受任何伴随药物,如肝素,华法林或阿替普酶以避免出血风险。在HSCT后+100天观察到的存活率为38%。扩大访问研究,招募351名肝肾病或肺功能不全的肝脏VOD患者,在HSCT后+100天时存活率为45%。Defitelio的安全性和有效性在一项研究中进行了评估,该研究纳入了临床开发项目中的176名患者,用于治疗VOD。
 

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