近日，Agios制药公司宣布，评估mitapivat治疗接受常规输血的丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者的全球性、开放标签3期ACTIVATE-T试验的数据显示：输血负担显示出统计学上显著和临床意义的降低。
mitapivat是一款在研的首创（first-in-class）、口服、小分子变构激活剂，针对野生型和各种突变PKR酶均具有活性。丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种使人衰弱的罕见、终身溶血性贫血，无论患者的输血状况如何，其特征都是严重并发症。mitapivat有潜力成为治疗PKD的第一款疾病修正疗法。
该研究中，入组的全部27例患者均接受了mitapivat治疗。在24周固定剂量期，37%（n=10）的患者实现输血负担与个体历史输血负担相比减少≥33%（单侧p=0.0002）。此外，22%（n=6）的患者在24周固定剂量期内没有输血。该研究中，mitapivat的安全性与先前报告的数据一致。
Agios最近还报道，评估mitapivat治疗未接受定期输血PKD成人患者的一项全球、随机、双盲、安慰剂对照3期ACTIVATE试验达到了主要终点：mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解（定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5 g/dL），而安慰剂组为0（双侧p＜0.0001）。
根据来自ACTIVATE和ACTIVATE-T的数据，Agios计划于2021年第二季度在美国、2021年年中在欧洲提交mitapivat的上市申请，并有望于2022年在2个地理区域将mitapivat推向市场。
原文出处：Agios Announces Phase 3 ACTIVATE-T Trial of Mitapivat Achieved Primary Endpoint in Adults with Pyruvate Kinase Deficiency Who Are Regularly Transfused
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