FDA预计5款新药将在2023年12月做出批准决定

[ 人气:137 | 日期: 2024-04-09 | 返回 | 打印 ]

处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。

Capivasertib治疗激素受体(HR)阳性的晚期乳腺癌

PDUFA日期:2023年12月

Capivasertib是一种口服选择性三磷酸腺苷 (ATP) 竞争性抑制剂，可抑制所有3种AKT亚型。正在优先审查中，与氟维司群联合使用，治疗HR阳性、人表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，在内分泌治疗期间或之后复发或进展。 NDA得到3期CAPtello-291试验数据的支持（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04305496）。在整个研究人群中，与安慰剂加氟维司群相比，capivasertib加氟维司群可将疾病进展或死亡风险降低40%。

Exa-cel治疗镰状细胞病

PDUFA日期:2023年12月8日

Exa-cel是一种研究性的自体体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，正在对患有严重镰状细胞病的患者进行评估。提交的BLA包括来自3期CLIMB-121研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03745287)的结果，其中包括35名接受单剂量exa-cel的镰状细胞病患者；17名患者在数据截止时可进行评估。一项预先指定的中期分析结果显示，94.1% (16/17)的患者达到了至少连续12个月无血管闭塞性危象的主要终点。

0.3%罗氟司特泡沫剂治疗脂溢性皮炎

PDUFA日期:2023年12月16日

Roflumilast foam（罗氟司特泡沫）是一种高效和选择性磷酸二酯酶4型抑制剂的局部制剂。来自3期STRATUM试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04973228)的数据支持NDA，该试验包括457名9岁及以上中度至重度脂溢性皮炎患者。该研究达到了其主要终点(研究者全球评估[IGA]在第8周成功)，接受罗氟司特治疗的患者有79.5%获得IGA成功，而接受赋形剂治疗的患者有58%(P < . 0001)。

Lovo-cel治疗镰状细胞病

PDUFA日期:2023年12月20日

Lovo-cel是一种研究性的一次性基因疗法，旨在将修饰形式的β-珠蛋白基因的功能副本添加到患者自身的造血干细胞中。这允许产生抗镰状细胞性成人血红蛋白。对于有血管闭塞病史的镰状细胞病患者，该治疗正在优先审查中。提交的BLA包括来自HGB-206研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02140554)的36名患者和来自HGB-210研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04293185)的2名患者的疗效数据。

Dasiglucagon治疗先天性高胰岛素血症低血糖症

PDUFA日期:2023年12月30日

Dasiglucagon是一种胰高血糖素类似物，配制为即用型水溶液。目前正在对先天性高胰岛素血症 (CHI) 进行审查，这是一种罕见的遗传病，影响新生儿和儿童，由于胰岛素过量产生而导致持续低血糖。 NDA得到两项3期试验数据的支持（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04172441； NCT03777176）和正在进行的长期扩展试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03941236）。 FDA 正在同一NDA下分两部分进行审查。第1部分的决定预计将于12月做出，该决定涉及使用dasiglucagon预防和治疗7天及以上患有CHI的儿科患者的低血糖，给药时间长达3周。第2部分涉及产品的使用时间超过3周。

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