先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)是一种罕见的遗传性凝血障碍，由ADAMTS13(一种具有凝血酶敏感基序13的解整合素和金属蛋白酶，一种血管性血友病因子(VWF)裂解蛋白酶)缺乏引起的。该病会导致血液中超大VWF多聚体的积聚和不受控制的血小板聚集和粘附，对于cTTP的治疗通常包括对患有慢性疾病的个体进行预防性的基于血浆的治疗，以通过补充缺乏/低ADAMTS13酶来降低凝血/出血的风险。近日，美国FDA批准了一种替代其有缺陷的ADAMTS13酶的治疗选择，并提供了有利的疗效和安全性，与当前基于血浆的治疗相比，减少了给药时间和剂量。
美国FDA已批准Adzynma (ADAMTS13，recombinant-krhn)用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的预防性和按需酶替代治疗(ERT)。
据研发公司武田称，Adzynma是第一个也是唯一一个FDA批准的重组ADAMTS13 (rADAMTS13)蛋白，旨在通过替换有缺陷的ADAMTS13酶来解决cTTP患者未满足的医疗需求。
对于预防性ERT需每隔一周静脉注射一次Adzynma，而按需ERT则每天注射一次。该产品以冻干粉末的形式装在单剂量小瓶中，标称含量为500或1500国际单位，预计将于今年12月上市。
该批准基于一项随机、交叉3期研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03393975)的数据，该研究评估了在cTTP患者中使用Adzynma进行预防性ERT的安全性和有效性 。预防队列中的研究参与者(N=46)被随机分配在试验的第一部分(第1期)接受为期6个月的Adzynma或基于血浆的治疗，然后在试验的第二部分(第2期)接受为期6个月的其他治疗。35名患者进入了6个月的单臂延续期(第3期)。
在整个研究过程中，接受Adzynma治疗的患者未出现急性TTP事件。一个急性TTP事件发生在接受血浆治疗的患者中。此外，在第1期和第2期接受Adzynma治疗的患者中未报告亚急性TTP事件。两名接受Adzynma治疗的患者出现了2次亚急性事件，其中一名患者接受了4次补充剂量治疗。4名接受基于血浆的治疗的患者在第1期和第2期发生了5次亚急性TTP事件。其中3名患者接受了总共7次补充剂量。
该研究还根据整个研究期间Adzynma对急性TTP事件的反应比例，调查了按需ERT的疗效。患者被随机分配接受Adzynma按需治疗(n=2)或基于血浆的治疗(n=3)。研究结果显示，在接受Adzynma或基于血浆的治疗后，所有6例急性TTP事件均得到缓解。
与基于血浆的疗法相比，Adzynma显示出良好的安全性。试验中观察到Adzynma最常见的不良事件包括头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。此外，处方信息还包括与过敏和免疫原性相关的警告和注意事项。
参考来源：
1.US Food and Drug Administration. FDA approves first treatment for patients with rare inherited blood clotting disorder. November 9, 2023.
2.Takeda’s Adzynma (ADAMTS13, recombinant-krhn) approved by US FDA as the first and only recombinant ADAMTS13 enzyme replacement therapy for the treatment of congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP). News release. Takeda. November 9, 2023.
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