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CAR-T细胞疗法MB-102被授予BPDCN的孤儿药资格

[ 人气:167 | 日期: 2022-04-29 | 返回 | 打印 ]

       一家临床阶段的生物制药公司Mustang Bio在近日宣布,旗下药物MB-102(CD123 CAR-T)已被美国FDA授予孤儿药资格,该药用于治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药物。而罕见病是指发病率极低的疾病,从而又被称为“孤儿病”。
 
       BPDCN作为一种高侵袭性、罕见性血液系统恶性肿瘤,通常存在于骨髓和/或皮肤,也可能涉及淋巴结和内脏。截止目前,仍没有标准的治疗方案,该领域仍然是一个未得到满足的医疗需求。BPDCN在临床实践中各种方案都进行过尝试,包括急性髓系白血病方案,急性淋巴细胞白血病方案和淋巴瘤方案,但总体而言疗效都不理想,预后很差,各种临床研究报告的中位总生存期大约是8-14个月。BPDCN的诊断基于CD123、CD4、CD56的免疫诊断三联体。CD123(IL-3R)是识别BPDCN的一个关键标志物,并且是各种癌症治疗研究中的一个迅速出现的靶点。
 
       Stemline Therapeutics公司的Elzonris是首个治疗BPDCN的药物,也是首个靶向CD123的药物。它被批准用于2岁及以上BPDCN儿科患者和成人患者的治疗,包括既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗(经治)的BPDNC患者。在美国,Elzonris已被授予突破性药物资格(BTD)、孤儿药资格(ODD)。
 
       而Mustang Bio公司研发的MB-102也是一种靶向CD123的CAR-T细胞疗法,通过工程化患者T细胞来识别和消除表达CD123的肿瘤细胞。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合症患者的骨髓细胞表面,同时也表达于多种血液系统恶性肿瘤,包括急性髓性白血病(AML)、B细胞急性淋巴细胞白血病、毛细胞白血病、BPDCN、慢性髓性白血病、霍奇金淋巴瘤等。
 
       在首个人体临床研究City of Hope(NCT02159495)中,MB-102显示出在AML和BPDCN患者给予低剂量治疗可实现完全缓解,并且没有剂量限制性毒性。


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