强生公司8月24日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Imaavy®(nipocalimab-aahu，尼卡利单抗)用于在成人及12岁及以上儿科患者中治疗目前或既往曾接受过皮质类固醇治疗的温抗体型自身免疫性溶血性贫血。这一批准标志着首个被证实安全有效的疗法专门用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血。
温型自身免疫性溶血性贫血是一种罕见的危及生命的血液疾病，其特征是致病性免疫球蛋白G（IgG）自身抗体附着并破坏红细胞，导致严重贫血和极度疲劳。此前，可用的治疗方案仅包括皮质类固醇和免疫抑制剂——这些疗法会抑制整个免疫系统，而无法特异性地靶向导致疾病的IgG自身抗体。
Imaavy是一种免疫选择性FcRn阻断剂，旨在靶向并减少致病性IgG自身抗体，同时保留B细胞功能。此前，该药在美国已被批准用于治疗全身型重症肌无力。
关键性临床研究
新批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照2/3期ENERGY研究(NCT04119050)，该研究旨在评估Imaavy在确诊至少3个月且正在接受或曾接受过温抗体型自身免疫性溶血性贫血治疗的患者中的疗效。此外，患者血红蛋白水平<10g/dL，并有溶血证据和单克隆直接抗球蛋白试验(DAT)阳性。
疗效的确定基于一项随机对照试验，该试验比较了每4周静脉注射一次Imaavy 30mg/kg（n=38）和安慰剂（n=39）的疗效，试验采用双盲设计，疗程为24周。研究期间允许患者接受稳定的伴随性温抗体型自身免疫性溶血性贫血治疗。
各随机分组患者的人口统计学特征和基线疾病特征在各治疗组之间相似。患者在筛选时的中位年龄为59岁（范围24至86岁），确诊后的中位时间为2年（0至16年）。
疗效评估基于达到持久血红蛋白缓解的患者比例，持久血红蛋白缓解定义为血红蛋白水平≥10g/dL，且较基线水平升高≥2g/dL，并至少连续三次就诊（最短持续时间为28天，且在双盲期第16周开始达到该标准），无需补救治疗。本研究纳入了慢性疾病治疗功能评估-疲劳量表（FACIT-Fatigue）总分，该评分越高表示疲劳程度越低。
结果显示，接受Imaavy治疗的患者中，24周时达到持久血红蛋白缓解的患者比例约为接受安慰剂治疗患者的三倍（23.7%对比7.7%）。
此外，在接受Imaavy治疗的患者中，观察到第1周血红蛋白平均升高1g/dL，并在第24周时FACIT-Fatigue评分有所改善。Imaavy治疗组患者的FACIT-Fatigue评分从基线值到第24周时的最小二乘均值变化为2.95（95%CI：0.84；5.07）；而最小二乘均值差异（95%CI）则为3.51（0.64；6.39）。相比之下，安慰剂组的相关数值为-0.56（95%CI：-2.57；1.46）。
在该研究中，Imaavy的安全性与既往在全身型重症肌无力中已确立的安全性一致。接受Imaavy治疗的温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者中最常见的不良反应（≥10%）为外周水肿、腹泻和发热。
另外，Imaavy治疗12岁及以上的儿科患者的安全性和有效性已得到证实。在成人患者中的研究结果，以及12岁及以上儿科患者的药代动力学数据，均支持Imaavy用于儿科患者的治疗。不过，Imaavy治疗12岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未得到证实。
参考来源：
‘FDA approves IMAAVY®(nipocalimab-aahu) as first-ever treatment for warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA), representing a landmark advancement for patients’，新闻稿。Johnson & Johnson；2026年8月24日发布。
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