United Therapeutics公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于治疗肺动脉高压的药物ralinepag的新药申请（NDA）。FDA已将审批截止日期设定为2027年6月24日。目前，该药尚未获得FDA批准用于任何适应症，目前仍在对其用于治疗肺动脉高压的疗效进行研究。
肺动脉高压是一种危及生命的疾病，会影响肺部血管，其特征是肺动脉（连接心脏和肺部的血管）压力升高。肺动脉压力升高会增加心脏右心室向肺部泵血的负担。这最终会导致右心衰竭，并最终导致死亡。该病的特征是血管壁结构改变、血小板聚集和血管平滑肌细胞功能异常。
Ralinepag是一种口服、高选择性的前列环素IP受体激动剂，具有多种通路效应，包括血管舒张、抗增殖和抗炎作用。它通过激活肺动脉内皮细胞和平滑肌细胞上的IP受体，刺激腺苷酸环化酶将ATP转化为cAMP，从而促进血管舒张并抑制与肺动脉高压相关的炎症反应。如果获得批准，Ralinepag有望成为首个也是目前唯一一个每日一次口服的前列环素类药物，从而重新定义肺动脉高压的治疗格局。
该新药申请的支持性数据来自一项随机、双盲、安慰剂对照的3期ADVANCE OUTCOMES试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT03626688）。该试验评估了ralinepag在世界卫生组织功能分级为II至IV级的成人肺动脉高压患者中的安全性和有效性。
符合条件的受试者平均肺动脉压大于20mmHg，肺动脉楔压≤15mmHg，肺血管阻力>2Wood单位。
研究受试者按1:1的比例随机分配至两组，分别接受每日一次50μg ralinepag（每周调整剂量直至达到最高耐受剂量）或安慰剂治疗。
主要终点为首次临床恶化事件发生时间，定义为以下复合终点：任何原因导致的死亡、因肺动脉高压或右心衰竭恶化而非计划入院、开始肠外或吸入前列环素通路治疗、疾病进展或长期临床疗效不佳。
研究结果显示，接受ralinepag治疗的患者中有18%(64/350)出现首次临床恶化事件，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为36%(121/337)。与安慰剂相比，ralinepag使临床恶化风险显著降低了55%。
与安慰剂相比，ralinepag显著降低了N末端B型利钠肽前体(NT-proBNP，这是心力衰竭的关键生物标志物)水平24.3%(P=0.0013)，并使运动能力（以6分钟步行距离衡量）较基线提高20.4米(P=0.0033)（第28周）。此外，ralinepag治疗使达到临床改善的几率提高了47%(P=0.015)。、
值得注意的是，这些结果在包括疾病病因、6MWD、世界卫生组织功能分级（WHOFC）、NT-proBNP水平以及背景治疗的使用情况等所有患者亚组中均一致。
Ralinepag的安全性与其他已知的列环素类药物相当。未发现新的安全性信号。
参考来源：
‘UNITED THERAPEUTICS CORPORATION ANNOUNCES FDA FILING ACCEPTANCE OF NEW DRUG APPLICATION FOR RALINEPAG TO TREAT PULMONARY ARTERIAL HYPERTENSION’，新闻稿。United Therapeutics Corporation；2026年8月24日发布。
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