Nuvation Bio Inc.近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其用于治疗IDH1突变型胶质瘤的在研口服药物Safusidenib快速通道资格。这一认定为在获得积极试验数据后加速监管审批提供了途径，同时也进一步证明了该药在满足IDH1突变型胶质瘤患者的治疗需求方面的潜力。
这项认定基于多中心、开放标签、单臂II期J201研究（NCT04458272）的最新数据。其试验在日本评估了safusidenib对27例既往未接受过化疗和放疗的IDH1突变型世界卫生组织(WHO)2级胶质瘤患者的疗效。受试者每日两次服用250mg safusidenib。
最新公布的结果显示，长期随访中，safusidenib具有持久的疗效和良好的风险获益比。具体而言，在中位随访时间为38.8个月时，safusidenib治疗的确认客观缓解率（cORR）为51.9%，中位无进展生存期（PFS）尚未达到，36个月无进展生存期率为79.1%，且仅有一例先前有缓解的患者出现疾病进展。
在长期随访中没有发现新的安全性信号。这些研究结果与此前发表在《神经肿瘤学》杂志上的研究结果一致。
关于IDH突变型胶质瘤
胶质瘤是全球成人中最常见的脑癌类型。在美国，每年约有2500人被诊断出患有IDH突变型胶质瘤，其中超过95%的患者携带IDH1基因突变。大多数患者在30至40岁之间确诊。虽然携带IDH1突变的患者通常比携带野生型IDH1的患者生存期更长，但目前胶质瘤尚无法治愈，且对于具有高危因素（包括高级别肿瘤）的患者，预后会更差。IDH1突变通过促进D-2-羟基戊二酸（一种参与表观遗传失调和胶质瘤发生的致癌代谢物）的生成来改变细胞代谢。
目前可用于治疗的药物中已有Servier公司的Voranigo（vorasidenib）。这是一种口服的IDH1和IDH2突变抑制剂，于2024年获得FDA批准，用于治疗12岁及以上、术后携带IDH1或IDH2易感突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。
关于Safusidenib
Safusidenib是一种处于研究阶段的口服、可穿透血脑屏障的突变型IDH1选择性抑制剂。在I期和II期临床研究中，safusidenib展现出令人鼓舞的临床活性，包括延缓疾病进展和在多种肿瘤分级和风险组中实现持久缓解，且具有良好的风险获益比。这些早期研究结果为在正在进行的III期SIGMA研究中进一步探讨Safusidenib的疗效提供了依据；同时，也有助于在美国以外那些vorasidenib尚未获得批准或无法使用的地区开展的III期G307研究，以及在vorasidenib治疗之后进行的II期G209研究。
参考来源：
‘Nuvation Bio Granted FDA Fast Track Designation for Safusidenib for Treatment of IDH1-Mutant Glioma’，新闻稿。Nuvation Bio Inc.；2026年8月20日发布。
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