视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）作为一种罕见、破坏性强、补体介导的中枢神经系统疾病，患者会经历不可预测的、复发和恶化的病程。NMOSD患者的免疫系统错误攻击自身的健康细胞和蛋白，导致视神经和脊髓的损伤。而且有一半的患者会因疾病的不断发作，导致出现永久性视力损伤或瘫痪。具体包括：约34%的患者持续存在永久性运动障碍，约23%的患者需要轮椅，约18%的患者存在永久性视觉障碍，约9%的患者会死亡。
Soliris（eculizumab）是一家名为Alexion Pharmaceuticals的医疗公司研发的一款补体抑制剂，该药物在近日获得了美国FDA批准扩展其适应症，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），这些患者携带抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。Soliris此次适应症的获批，使得其成为了FDA批准治疗NMOSD的首款疗法。
Soliris于2007年首次获准上市，之前已获批3种超级罕见病：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的重症肌无力（MG）。
NMOSD的重要诱因为与AQP4蛋白结合的抗体。抗AQP4抗体与靶点的结合能够激活免疫系统的其它信号通路，导致中枢系统炎症和损伤。那么，Soliris作为一种首创的补体抑制剂是通过什么途径发挥其作用呢？该药物会通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。
一项入组了143名NMOSD患者的临床试验结果为此次Soliris获批适应症提供了有力的依据。这些受试者均携带抗AQP4抗体。在为期48周的临床试验中，Soliris与安慰剂相比，将患者复发次数降低94%。而且，也降低患者接受住院治疗和使用皮质类固醇或血浆置换治疗急性疾病发作的需求。
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