免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上 ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但骨质疏松等副作用较大,且超过一半的患者会治疗无效或者会复发,40% 患者会转入二线 ITP 用药。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少,包括一些难治性的患者,几乎没什么药可以有效使用。
血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭（商品名：Nplate，通用名：romiplostim）是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO，特别针对提高患者体内血小板数量，有临床研究数据表明,罗米司亭Nplate(romiplostim)可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内,据香港济民药业专家介绍,已经有不少患者在他们的帮助下开始使用该药物。
截至目前，罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球69个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者，ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月，美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。
大家都知道，血小板对人体的止血功能尤为重要，在血管收到创伤后，填补缺损部位，参与止血、凝血过程。当人体的血小板数有中度或重度减少时,患者的伤口就难于愈合，全身各处容易出现出血症状，甚至可能会发生严重甚至危及生命的大出血。除此之外，血小板减少症也包含了血小板无法发挥正常功能的疾病，主要有免疫性血小板减少症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症(CLD)、治疗肿瘤化疗引起的血小板减少症(CIT)、血栓性血小板减少紫癜症等。其中，ITP、CLD属于较严重的血小板减少症，具有较高的自发性出血,甚至危及生命。
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