Graviton BioScience于11月3日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其自主研发的在研口服药物GV101快速通道资格，用于治疗弗里德赖希共济失调症。该资格认定旨在促进GV101的开发和加快审查。
弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性疾病，由FXN基因突变引起。这会导致frataxin蛋白缺乏，进而引起线粒体铁积累和氧化应激。该病的典型特征是协调性逐渐下降、肌肉无力和疲劳，并常导致严重的运动障碍和心肌病。
GV101是一种口服的选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2(ROCK2)抑制剂，旨在增加frataxin蛋白的生成，从而改善线粒体功能并减轻细胞应激。临床前数据显示，该研究药物可提高frataxin蛋白的mRNA和蛋白水平。这意味着有望为弗里德赖希共济失调提供一种疾病改善疗法。
继FDA近期批准针对GV101提交的研究性新药申请后，此次认定进一步推动了评估GV101治疗弗里德赖希共济失调患者的IIa期临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT07870590）的开展。该试验预计将于2026年第四季度在美国启动，随后在全球范围内开展。
这项随机、双盲、安慰剂对照研究将评估三种不同剂量的GV101与安慰剂在12周治疗期内的疗效，随后进行开放标签扩展研究。主要疗效终点为从起始到第12周frataxin-M蛋白水平的平均百分比变化。
“获得FDA的快速通道资格认定是GV101研发历程中的一个重要里程碑，也凸显了针对弗里德赖希共济失调症潜在生物学机制的疗法存在着巨大的未满足需求，”Graviton BioScience创始人兼首席执行官Samuel Waksal博士表示。“我们相信，GV101有望通过增加弗里德赖希共济失调症患者体内缺乏的蛋白质——frataxin蛋白，提供一种差异化的治疗方法。”
参考来源：
‘Graviton BioScience Announces FDA Fast Track Designation for GV101 for the Treatment of Friedreich's Ataxia’，新闻稿。Graviton BioScience；2026年11月3日发布。
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