2026年10月30日，英国药品和保健品监管局(MHRA)有条件批准了Ultragenyx公司的Dojolvi（triheptanoin，三庚酸甘油酯）口服液，用于治疗长链脂肪酸氧化障碍(LC-FAOD)成人和儿科患者。该药物的全面上市许可将取决于正在进行的儿科研究的结果。这是首个用于治疗儿童和成人长链脂肪酸氧化障碍的药物，需每日口服，且必须配合严格控制的饮食。
此项批准是该药物在欧洲首次获得的上市批准，不过该药此前已于美国、加拿大、巴西、墨西哥、科威特和日本等多国获得批准。
长链脂肪酸氧化障碍是一组常染色体隐性遗传病，由编码相关酶的基因发生突变所致，会损害人体利用长链脂肪酸作为能量来源的能力。由此产生的能量不足可导致严重的临床并发症，包括横纹肌溶解、心肌病和低血糖，甚至可能需要紧急医疗干预和住院治疗。
既往对这些疾病的治疗主要依靠谨慎控制膳食脂肪摄入，包括频繁进餐、避免长时间禁食、低脂或控制饮食，以及补充中链甘油三酯油。中链甘油三酯油可以绕过有缺陷的长链脂肪酸分解途径，为身体提供安全、可用的能量来源。然而，即便采取上述治疗措施，也难以有效预防严重的临床失代偿事件，且患者的长期预后往往不佳，因此临床迫切需要新的治疗方案。
Triheptanoin是一种中链甘油三酯，由三个奇数碳链的7碳脂肪酸（庚酸）组成，可提供热量和脂肪酸，以绕过长链脂肪酸氧化障碍酶的缺乏，从而实现能量产生和补充。
两项主要研究证实了Triheptanoin的临床安全性和有效性：
• 在2期研究UX007‑CL201（研究1，NCT01886378）中，29名患有严重长链脂肪酸氧化障碍症状的儿科和成人患者在接受标准治疗（包括中链甘油三酯和控制饮食）后，接受了为期78周的Triheptanoin治疗。
• 在扩展研究UX007‑CL202（研究2，NCT02214160）中，共有24名患者继续接受治疗，以提供有关Triheptanoin长期治疗的信息。研究2还纳入了另外33名未接受Triheptanoin治疗的长链脂肪酸氧化障碍儿科和成人患者。
在这两项研究中，患者均接受了Triheptanoin治疗，目标剂量为每日能量需求（卡路里）的25%至35%，或达到最大耐受剂量。如果出现副作用，剂量可以减少。
结果显示，两项研究中接受Triheptanoin治疗的患者，其横纹肌溶解症、心肌病和低血糖的发生率和持续时间均显著改善。
两项研究还比较了Triheptanoin治疗前后上述事件的发生率和持续时间。
在研究1中，在接受Triheptanoin治疗前的78周内，29名患者共发生70起不良事件（其中57起导致住院）。在开始接受Triheptanoin治疗78周后，不良事件总数减少至39起（其中29起导致住院）。年住院率从1.39次/年降至0.65次/年。年住院天数从5.66天/年减少至2.74天/年。
在研究2中，一组33名患者首次接受了Triheptanoin治疗。在该组患者中，Triheptanoin治疗期间，每年事件发生次数的中位数从2.0次/年减少至0.3次/年。年住院率的中位数从1.3次/年减少至0.2次/年。年住院天数的中位数从8.0天/年减少至0.8天/年。
两项研究中，该药物最常见的副作用（可能影响超过十分之一的人）包括胃痛、腹泻和呕吐。临床试验中绝大多数上述不良反应为轻度或中度（会造成不适，但不会引发严重疾病），下调给药剂量即可控制。
参考来源：
‘Triheptanoin (Dojolvi) approved to treat adults and children with a group of rare inherited disorders’，新闻稿。英国MHRA；2026年10月30日发布。
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