Alnylam公司于2021年11月5 日公布了对lumasiran进行的为期6个月的ILLUMINATE-C 3期开放标签研究的初步分析结果呈积极。lumasiran是一种靶向羟酸氧化酶 1 (HAO1)（编码乙醇酸氧化酶 (GO) 的基因）的 RNAi 治疗剂，正在研究用于治疗所有年龄段的晚期原发性高草酸尿症1型(PH1)患者。
临床数据在11月4日至7日作为虚拟活动举行的美国肾脏病学会 (ASN) 肾脏周的最新会议上公布。
在3b-5期慢性肾病(CKD)PH1患者中，无论是否进行透析，lumasiran都能显著降低血浆草酸盐(POx)。血浆草酸盐水平升高与系统性草酸中毒(PH1的一种危及生命的并发症)的病理生理学直接相关。至第6个月，lumasiran表现出可接受的安全性特征，轻度注射部位反应(ISR)是最常见的药物相关不良事件。
ILLUMINATE-C研究详细数据
ILLUMINATE-C 招募了 21 名患者：队列 A 中的 6 名患者不需要透析，队列 B 中的 15 名进行血液透析。
该研究的主要疗效终点是 POx（队列 A）和透析前 POx（队列 B）的百分比变化从基线到第 6 个月，平均在第 3 到第 6 个月。在队列 A 和 B 中使用 lumasiran 治疗分别导致从基线到第 6 个月的 POx 和透析前 POx 平均减少 33% 和 42%。至第1个月，POx明显减少，并持续至6个月的主要分析期结束。
Lumasiran还在次要终点上显示出积极的结果，包括队列 B 中的患者在透析期间从基线到第 6 个月之间 0-24 小时的 POx 曲线下面积 (AUC) 显着降低，并且在队列A中，lumasiran在所有尿草酸盐测量中显示出一致的降低。
此外，与之前完成的肾功能相对保留患者的研究（LIGHTED-A和LIGHTED-B）相比，观察到血浆乙醇酸盐增加的幅度相似，这是队列A和B中的一个探索终点，表明无论肾功能如何，lumasiran的药效学相似。在 24% (5/21) 的患者中，轻度和短暂的 ISR 是最常见的药物相关 AE。没有死亡病例，也没有与lumasiran相关的严重不良事件。另外，没有治疗中断或研究退出。
在ASN肾脏周上还介绍了一项单独建模分析的结果，该结果预测，假设在诊断时得到及时治疗，使用lumasiran治疗的PH1患者的肾衰竭风险将长期降低。
参考来源：Alnylam Presents Positive Results from ILLUMINATE-C Phase 3 Study of Lumasiran in Patients with Advanced Primary Hyperoxaluria Type 1
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