2022年3月18日，Marinus Pharmaceuticals制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准Ztalmy®(甘氨噻酮)口服混悬液用于治疗与细胞周期蛋白依赖激酶样5缺乏症(CDD，一种罕见的遗传性癫痫)相关的癫痫发作，患者年龄为2岁及以上。预计将于2022年7月通过指定的专科药店上市。
CDD是一种严重而罕见的遗传疾病，以早发、难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍为特征。它是由细胞周期蛋白依赖激酶样5(CDKL5)基因，位于X染色体上。这CDKL5基因产生一种对大脑正常发育和功能很重要的蛋白质。
值得一提的是，Ztalmy是第一个也是唯一1个FDA批准的治疗方法，专门针对两岁及以上患者中与细胞周期蛋白依赖激酶样5缺乏症(CDD)相关的癫痫发作。
Ztalmy在CDD的批准基于3期金盏花双盲安慰剂对照试验的数据，其中101名患者被随机分组，接受Ztalmy治疗的个体在28天内主要运动性癫痫发作频率中值降低了30.7%，而接受安慰剂治疗的个体中值降低了6.9%，达到了试验的主要终点(p=0.0036)。在Marigold open label extension研究中，接受Ztalmy治疗至少12个月(n=48)的患者主要运动性癫痫发作频率平均降低49.6%。
在临床开发计划中，Ztalmy证明了其有效性、安全性和耐受性，Ztalmy组中最常见的不良反应(发生率>/5%，至少是安慰剂的两倍)为嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。
此前，FDA在优先审查下审查了Ztalmy，并授予Ztalmy孤儿药和罕见儿科疾病指定用于治疗CDD。随着批准，FDA授予罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV)。
参考来源：FDA Approves Ztalmy (ganaxolone) for Seizures Associated with CDKL5 Deficiency Disorder
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