2022年3月28日，赛诺菲（Sanofi）宣布日本厚生劳动省（MHLW）批准酶替代疗法Xenpozyme（olipudase alfa）治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD，尼曼匹克病）成人和儿科患者的非中枢神经系统症状。
Xenpozyme（olipudase alfa） 是一款人类酸性鞘磷脂酶重组蛋白，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶（ASM）。它负责降解鞘磷脂。ASMD患者由于编码这一代谢酶的基因出现突变，导致鞘磷脂在细胞中积累，造成肺、脾脏、肝脏等器官的损伤，可能导致早夭。
酸性鞘磷脂酶缺乏（ASMD）历史上被称为 A、A/B 和 B 型尼曼匹克（Niemann-Pick）病，是一种基于基因的、进行性的、可能危及生命的疾病。ASMD代表一系列疾病，有两种类型可能代表连续体的相对两端，称为 ASMD A 型和 ASMD B 型。ASMD A/B 型是一种中间形式，包括不同程度的中枢神经系统受累。此前，世界上任何地方都没有获得批准的酸性鞘磷脂酶缺乏疗法。
此次批准这意味着Xenpozyme（olipudase alfa）成为全球首个酸性鞘磷脂酶缺乏症疗法。
Xenpozyme在日本的批准是基于ASCEND和ASCEND-Peds临床试验的积极结果，表明Xenpozyme改善了肺功能(通过肺的一氧化碳弥散量或DLco测量)并减少了脾和肝的体积，在成人和儿童ASMD患者中具有良好的耐受性安全性。这些数据是在美国人类遗传学协会(ASHG) 2020年虚拟会议上公布的。
Xenpozyme已在儿童和成人中进行了评估，以治疗ASMD A/B型和ASMD B型的非中枢神经系统表现。但Xenpozyme尚未在ASMD A型患者中进行研究。
在日本以外，olipudase alfa正在接受全球监管机构的评估。美国食品药品监督管理局(FDA)接受了olipudase的生物制品许可证申请(BLA)进行优先审查，预计将于2022年第3季度初作出决定。欧洲药品管理局(EMA)已授予olipudase alfa优先药品(PRIME)称号，预计将于2022年下半年做出决定。
参考来源：Press Release: Xenpozyme® (olipudase alfa) approved in Japan, first and only approved therapy indicated to treat acid sphingomyelinase deficiency. Sanofi；Paris, March 28, 2022.
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