2022年5月2日，Orphalan公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Cuvrior(trientine tetra hydrochloride)用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定期肝豆状核变性（威尔逊病）成年患者。Orphalan在欧洲以Cuprior的名称将其trientine四氢氯化物产品商业化，并预计到2023年初在美国推出Cuvrior。
值得一提的是，青霉胺目前在美国被批准作为威尔逊病的一线治疗药物，约三分之一的患者出现不耐受。威尔逊氏病是一种罕见的遗传性铜转运障碍，主要影响肝脏和大脑。
该批准基于随机、非盲的 3 期 CHELATE 研究 (NCT03539952) 的数据，该研究比较了 Cuvrior 与青霉胺在 53 名患有威尔逊病的成年人中的疗效和安全性。 在进入研究之前，所有患者已接受青霉胺至少 1 年，并且得到充分控制和耐受青霉胺。
在研究开始时，患者进入 12 周的基线期，并在 12 周内继续接受既定的每日总剂量青霉胺。 在第 12 周，患者被随机分配在随机化后的 24 周内继续使用青霉胺 (n=27) 或改用 Cuvrior (n=26)。 主要终点是随机分组后 24 周（第 36 周）的平均血清非铜蓝蛋白铜 (NCC) 水平。
结果显示，在第 36 周，接受 Cuvrior 治疗的患者的平均 NCC 水平与接受青霉胺治疗的患者相似，分别为 56mcg/L 和 46mcg/L（差异，-9；95% CI，-24、6）。 观察到接受 Cuvrior 的患者的平均 24 小时尿铜排泄量低于青霉胺（274mcg/24hrs对比511mcg/24hrs [差异，236mcg/24hrs；95% CI，111-361]）。
在安全性方面，报告的最常见不良反应是腹痛、排便习惯改变、皮疹、脱发和情绪波动。
Orphalan首席执行官Naseem Amin博士评论道:“我们很高兴我们的产品Cuvrior获得批准，它为威尔逊病患者提供了一种耐受性良好且有效的选择。在Orphalan，我们致力于提供创新疗法，我们的药物Cuprior已经在欧洲国家获得批准，我们期待在美国推出Cuvrior，因为我们计划进一步提交申请，使我们的产品可供患者使用 全球范围内。"
文章来源：FDA Approves Cuvrior (trientine tetrahydrochloride) for the Treatment of Wilson’s disease
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