近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准一种PI3K/AKT/mTOR途径的脑渗透抑制剂paxalisib作为孤儿药，用作非典型横纹肌样和畸胎样肿瘤患者的潜在治疗选择。
目前paxalisib正在由太平洋儿科神经肿瘤联盟赞助的2期试验(NCT05009992)中进行研究。这项研究结合了几种用于治疗弥漫性中线神经胶质瘤患者的研究药物，弥漫性中线神经胶质瘤包括DIPG。
研究的主要终点是6个月无进展生存期(PFS)和7个月总生存期(OS)。该研究的初始数据预计将于2023年发布。
“儿童脑癌已经成为paxalisib项目的一个重要关注领域。Kazia Therapeutics Limited首席执行官詹姆斯·加纳MBBS在一份新闻稿中说:“我们已经与几位世界领先的研究人员合作多年，研究弥漫性内在脑桥胶质瘤[DIPG]，这是最具侵袭性的儿童癌症之一。医学博士Jeffrey Rubens及其来自约翰霍普金斯医学院的同事在AACR会议上提交的最新数据显示，该药物也有可能增加AT/RT的疗效，AT/RT是另一种形式的儿童脑癌，现有的治疗方法对其疗效很差。这对paxalisib来说是一个重要的新机会，我们将继续与我们的合作者和顾问一起积极探索。”
在此之前于2018年2月paxalisib获得了胶质母细胞瘤的孤儿药物指定，并在2020年8月获得了恶性胶质瘤的孤儿药物指定。2020年8月，美国食品和药物管理局还授予代理快速通道指定胶质母细胞瘤。
目前，正在开发用于治疗胶质母细胞瘤患者，胶质母细胞瘤是成人原发性脑癌中最常见和最具侵袭性的形式。
参考来源：US FDA awards orphan drug designation (ODD) to paxalisib for AT/RT, a rare form of childhood brain cancer. News release. Kazia Therapeutics Limited. June 17, 2022. Accessed June 20, 2022. https://prn.to/3HLiHCc
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