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首款RNAi药物Onpattro(patisiran)治疗hATTR淀粉样变性已在德国上市

[ 人气:78 | 日期: 2023-02-28 | 返回 | 打印 ]

Alnylam制药公司于2018年宣布在德国推出Onpattropatisiran),用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。
 
patisiran是一种通过静脉注射的RNAi药物,靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)。patisiran旨在靶向并沉默特异的信使RNA(mRNA),阻断TTR蛋白的生成,这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除,并恢复这些组织的功能。
 
获批是基于III期临床研究APOLLO的数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球性研究,在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展,旨在评估patisiran的有效性和安全性。该研究共入组了225例伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者,涵盖了39个基因型。研究中,患者以2:1的比例随机分配至patisiran(0.3mg/kg,每3周静脉输注一次)和安慰剂治疗。研究的主要终点是治疗第18个月改良的神经病变损害评分(mNIS+7)相对基线的变化。mNIS+7是一种神经功能缺损的综合衡量工具,评估感觉运动能力、神经传导、反射和自主功能。次要终点包括Norfolk QOL-DN生活质量评分以及运动强度(NIS-W)、残疾(R-ODS)、步速(10米步行测试)、营养状况(mBMI)和自主神经症状(COMPASS-31)。探索性终点包括:存在基线心肌受累的患者中的心脏测量,以及皮肤活组织检查中皮肤淀粉样负担和神经纤维密度的测量。对于mNIS+7和Norfolk QOL-DN测量,较低分数意味着更好的临床结果。

首款RNAi药物Onpattro(patisiran)治疗hATTR淀粉样变性已在德国上市_香港济民药业
 
研究结果显示,patisiran取得了极佳的治疗效果,达到了研究的主要终点和所有次要终点:与安慰剂相比,patisiran改善了多神经病、生活质量、日常生活活动能力、步行能力、营养状况、自主神经症状。此外,在心肌受累的患者(占研究患者总数的56%)中开展的一项心脏亚组分析结果显示,与安慰剂相比,patisiran在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。

安全性方面,patisiran治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似,patisiran治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高,但通常是轻至中度。
 
具体数据为:在治疗的第18个月,与安慰剂组相比,patisiran治疗组mNIS+7相对基线显著下降(p<0.00001)、生活质量明显改善(p<0.00001)。与安慰剂组相比,patisiran治疗组mNIS+7损伤评分和生命质量评分的平均值和中位数变化均为负值,说明在大部分患者和总体患者中相对基线都得到了改善。此外,在所有5个次要终点方面,与安慰剂组相比,patisiran治疗组均表现出统计学意义的显著有利差异(p<0.001)。心脏亚组分析结果显示,与安慰剂相比,patisiran与心肌病的显著改善有关。该研究中,patisiran的总体安全性令人鼓舞。patisiran组和安慰剂组不良事件发生率相似(AEs:96.6% vs 97.4%)、严重不良事件发生率也相似(SAEs:36.5% vs 40.3%)。
 
在美国和欧盟,Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。
 
原文出处:Alnylam Launches ONPATTRO™ (patisiran), the First-Ever RNAi Therapeutic, in Germany

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