Acer Therapeutics制药公司与其合作伙伴RELIEF THERAPEUTICS Holding SA生物制药公司于2022年12月27日联合宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准Olpruva（sodium phenylbutyrate，苯丁酸钠口服混悬液），用于治疗涉及某些患有氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 或精氨琥珀酸合成酶 (AS)的尿素循环障碍 (UCD) 的患者。
Olpruva根据联邦食品、药品和化妆品法案(FDCA)第505(b)(2)节获得FDA批准，这是一条允许申请人至少部分依赖第三方数据进行批准的监管途径。在其新药申请(NDA)中，Acer引用了参考上市药物Buphenyl powder的临床前和临床安全性和疗效数据，Buphenyl Powder已被批准作为UCD患者慢性治疗的辅助疗法，UCD涉及CPS、OTC或AS的缺陷。在其NDA中，Acer还提供了其他数据，包括评估Olpruva与Buphenyl相比的生物利用度和生物等效性的研究。这些研究的数据在2022年4月的遗传代谢紊乱学会(SIMD)年会和2022年5月的遗传代谢营养师国际(GMDI)会议上公布，表明Olpruva与Buphenyl具有生物等效性。
Acer首席执行官兼创始人Chris Schelling表示:“Olpruva是一种创新的苯丁酸钠配方，首次采用单剂量包装，FDA批准该配方标志着我们为罕见疾病患者开发新的差异化治疗方案的不懈努力达到了顶点。“患有UCDs的患者现在有了Olpruva的替代治疗选择，以解决他们在现有治疗中可能遇到的一些挑战。我们很高兴能够为患有这种具有挑战性疾病的人提供一种新的、经批准的治疗选择。”
关于尿素循环障碍(UCD)
尿素循环是蛋白质代谢的一个组成部分，主要发生在人的肝脏中。当身体分解蛋白质时，会产生氨，氨是有毒的。尿素循环中的酶负责将氨转化为尿素的过程，然后尿素无害地从人体中排出。
尿素循环障碍(UCD)是由编码尿素循环酶的基因突变引起的遗传障碍，导致这些酶的缺乏。缺乏氨解毒所需的这些酶中的任何一种都构成UCD:1
*n-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)
*氨甲酰磷酸合酶(CPS)
*鸟氨酸转氨甲酰酶
*精氨酸琥珀酸合成酶(AS)
*精氨酸琥珀酸裂解酶
*精氨酸酶
当这些酶中的一种缺乏时，尿素循环就会中断，导致高氨血症(血液中的氨升高)、脑病(与大脑功能障碍有关的警觉性变化)和呼吸性碱中毒(呼吸循环中氧气和二氧化碳的不平衡)。
随着时间的推移，氨的任何增加都是严重的。因此，重要的是坚持任何饮食蛋白质限制，并有替代药物选择，以帮助控制氨水平。
关于Olpruva
Olpruva是一种处方药，与某些疗法(包括改变饮食)一起使用，用于体重44磅(20千克)或以上、体表面积(BSA)为1.2平方米的成人和儿童的长期管理2或更大，患有尿素循环障碍(UCDs)，涉及氨甲酰磷酸合成酶(CPS)、鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)或精氨琥珀酸合成酶(AS)的缺乏。Olpruva不用于治疗血液中氨的快速增加(急性高氨血症)，这种情况可能危及生命，需要紧急医疗处理。
参考来源：Acer Therapeutics and Relief Therapeutics Announce U.S. FDA Approval of OLPRUVA™ for Patients with Urea Cycle Disorders
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