Cyclerion Therapeutics生物制药公司称：美国食品药品监督管理局(FDA)于2023年3月27日宣布批准zagociguat作为孤儿药用于治疗线粒体疾病。
Zagociguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)的小分子激活剂，旨在增加一氧化氮(NO)信号，导致环磷酸鸟苷(cGMP)产量增加。据信，zagociguat可以通过补偿NO-sGC-cGMP信号传导的缺陷，潜在地改善患有严重疾病(包括线粒体疾病)的患者的认知和功能。
该名称得到了一项开放性2a期研究数据的支持(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04475549)评估zagociguat在患有MELAS(线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作)的成人中的安全性和耐受性。zagociguat治疗被发现可改善多种疾病相关生物标志物，包括线粒体功能、炎症、脑血流、功能性脑连接和视觉诱发的脑激活。
Cyclerion首席执行官Peter Hecht博士表示:“孤儿药的指定强调了FDA对zagociguat作为MELAS(一种罕见的遗传性线粒体疾病)患者的首个疗法的潜在承诺的认可。“Cyclerion正在迅速推进这种潜在的治疗方法，以帮助解决MELAS患者巨大的未满足需求，这是一个迫切需要治疗的患者群体。”
参考来源：Cyclerion Therapeutics Receives U.S. FDA Orphan Drug Designation for Zagociguat for the Treatment of Mitochondrial Diseases
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